FDA批准Miplyffa治疗C型尼曼匹克病，药物特点，效果，安全性

　　美国食品药物管理局（FDA）已批准Zevra Therapeutics公司的Miplyffa（arimoclomol）作为首个用于治疗C型尼曼匹克病（NPC）的药物。NPC是一种极为罕见的神经退行性溶酶体贮积症，由NPC1或NPC2基因的突变引起，导致胆固醇在细胞内的转运出现缺陷，进而在包括脑组织在内的各种组织中积累。

　　Miplyffa被批准与酶抑制剂miglustat（商品名Zavesca）联合使用，以治疗成人和2岁及以上儿童的NPC相关神经系统症状。这些神经系统症状主要表现为言语、认知、吞咽、行走和精细运动技能方面的障碍。

　　首个获批药物：Miplyffa是FDA批准的首个用于治疗NPC的药物。

　　作用机制：虽然arimoclomol治疗NPC的具体作用机制尚不完全清楚，但据推测，它旨在提高NPC中缺乏的蛋白质的功能水平，以通过减缓疾病进展来缓解NPC的症状。

　　口服剂型：Miplyffa以胶囊形式提供，剂量强度为47毫克、62毫克、93毫克和124毫克，建议剂量基于体重，每日口服三次。

　　FDA的批准基于一项纳入50名2至19岁确诊NPC患者的2/3期临床试验数据。该试验显示，与单独使用miglustat的患者相比，在同时接受miglustat治疗的患者中，使用arimoclomol治疗可减缓NPC疾病进展。具体表现为，根据12个月时4领域NPC临床严重程度量表评分（R4DNPCCSS）与基线相比的变化，arimoclomol组相对于起始下降了0.2分，而安慰剂组患者在量表上进展了1.9分。

　　安全性：Miplyffa的耐受性良好，但处方信息中包括了关于超敏反应的黑框警告，包括荨麻疹和血管性水肿，并建议怀孕或计划怀孕的患者不要使用Miplyffa。

　　常见副作用：上呼吸道感染、腹泻和体重下降是Miplyffa最常见的不良反应。

　　综上，Miplyffa作为首个获批用于治疗C型尼曼匹克病的药物，具有重要的临床意义和市场价值。

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