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阿巴西普在预防非亲缘供体造血细胞移植后急性移植物抗宿主病中的应用,药品价格多少

时间:2024-10-08     作者:医学编辑陈筱曦   阅读

  Abatacept(阿巴西普)联合钙调磷酸酶抑制剂/甲氨蝶呤(CNI/MTX)是首个获得FDA批准,用于预防非亲缘供体造血细胞移植(URD-HCT)过程中急性移植物抗宿主病(aGVHD)的方案。本研究基于国际血液和骨髓移植研究中心的数据,针对7/8人类白细胞抗原(HLA)不匹配(MMUD)或8/8-HLA匹配(MUD)的URD-HCT受者,评估了Abatacept+CNI/MTX方案的效果,研究时间跨度为2011年至2018年。

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  主要评估指标包括Abatacept+CNI/MTX与CNI/MTX、CNI/MTX+抗胸腺细胞球蛋白(ATG)以及移植后基于环磷酰胺的预防(PT-Cy)在第180天、1年和2年的总生存期(OS)和无复发生存期(RFS)。同时,也考察了aGVHD、慢性GVHD、非复发死亡率和复发等其他结局。

  对于7/8-MMUD受者,Abatacept+CNI/MTX在第180天的OS显著高于CNI/MTX(98% vs 75%;p=0.0028),这是支持FDA批准的主要终点。此外,Abatacept+CNI/MTX的两年OS也显著高于CNI/MTX(83% vs 55%;p=0.0036)和CNI/MTX+ATG(83% vs 46%;p=0.0005),并与PT-Cy相似(80% vs 68%;p=0.2325)。在两年RFS方面,Abatacept+CNI/MTX同样显著优于CNI/MTX(74% vs 49%;p=0.0098)和CNI/MTX+ATG(77% vs 35%;p=0.0002),与PT-Cy相似(72% vs 56%;p=0.1058)。

  对于8/8-MUD受者,Abatacept+CNI/MTX与CNI/MTX(70% vs 62%;p=0.2569)、CNI/MTX+ATG(75% vs 64%;p=0.1048)的两年OS相似,且与PT-Cy(74% vs 69%;p=0.5543)也相近。在两年RFS方面,Abatacept+CNI/MTX数值上高于CNI/MTX(63% vs 52%;p=0.1497),风险比有所改善(HR: 0.46 [0.25-0.86]),并与CNI/MTX+ATG相比有改善趋势(66% vs 55%;p=0.1193;HR:0.39 [0.21-0.73]),同时与PT-Cy相似(68% vs 57%;p=0.2356;HR:0.54 [0.26-1.11])。

  综上所述,对于7/8-MMUD和8/8-MUD受者,与CNI/MTX和CNI/MTX+ATG相比,Abatacept+CNI/MTX方案在预防aGVHD方面改善了生存结果,其效果与基于PT-Cy的治疗方案相似。因此,Abatacept+CNI/MTX有潜力促进HCT中无关供体库的扩张。

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