奥贝胆酸：低磷脂相关胆石症综合征的潜在二线治疗药物，仿制药多少钱一盒

　　低磷脂相关胆石症(LPAC)综合征是一种罕见的遗传性肝胆管结石病，其特点是与肝内导管微石症相关，并常导致复发性肝绞痛等并发症。目前，熊去氧胆酸（UDCA）是专家推荐的唯一治疗方法，但部分患者对UDCA反应不足或不耐受。

　　近一项研究探讨了奥贝胆酸（OCA）作为LPAC综合征潜在二线治疗药物的可能性。奥贝胆酸是一种法尼醇-X受体（FXR）激动剂，而FXR是调节ABCB4（编码多药耐药3型蛋白的基因）的主要转录因子。由于LPAC综合征与ABCB4的致病性变异有关，因此，FXR激动剂在这一情况下可能具有治疗作用。

　　该研究回顾性分析了5例对UDCA反应不足或不耐受的LPAC综合征患者接受OCA治疗的临床资料。这些患者均接受了OCA治疗，初始剂量为每日5mg，之后增加至每日10mg，中位治疗时间为36个月。其中4例患者联合使用UDCA治疗，1例患者单独使用OCA治疗。

　　研究结果显示，4例患者症状有所改善，其中3例完全改善，1例部分改善。尽管1例患者无临床获益，且另1例患者尽管症状缓解，但血肝检查异常仍持续存在，但总体上，OCA表现出了一定的治疗效果。此外，在对OCA有临床反应的4例患者中，3例的肝胆管结石的影像学征象持续存在，这表明OCA可能无法完全消除结石，但能够改善患者症状。

　　值得注意的是，该研究并未报告任何不良反应，表明OCA在LPAC综合征患者中的安全性良好。然而，由于研究规模较小，仍需更大规模的研究来进一步验证OCA的疗效和安全性。

　　综上，奥贝胆酸作为低磷脂相关胆石症综合征的二线治疗药物显示出了一定的潜力和前景。对于对UDCA反应不足或不耐受的患者来说，OCA可能是一种新的治疗选择。

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