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奥贝胆酸治疗低磷脂相关胆石症的有效性和安全性,仿制药最新消息

时间:2024-10-08     作者:医学编辑李可艾   阅读

  奥贝胆酸(OCA)作为低磷脂相关胆石症(LPAC)综合征的二线治疗药物,展现出了潜在的有效性和安全性。

  LPAC综合征是一种罕见的遗传性肝胆管结石病,与肝内导管微石症密切相关。半数患者携带ABCB4基因的致病性变异,导致胆汁中磷脂转运体MDR3蛋白功能异常,进而引发胆汁磷脂缺陷和胆固醇微晶体沉淀。

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  诊断标准:符合发病年龄<40岁、胆囊切除术后症状复发、肝内微结石的超声证据(如彗尾图像或微斑点)中至少两项。

  熊去氧胆酸(UDCA):目前专家推荐的LPAC综合征唯一治疗方法,通过恢复MDR3活性、增加胆磷脂浓度来改善症状。

  局限性:部分患者对UDCA反应不足或不耐受,无法有效预防症状和并发症的复发。

  奥贝胆酸(OCA)作为二线治疗药物的潜力

  作用机制:OCA作为法尼醇-X受体(FXR)激动剂,通过调节ABCB4基因的转录活性,可能改善胆汁磷脂转运,从而缓解LPAC综合征。

  临床研究:一项回顾性研究分析了5例对UDCA反应不足或不耐受的LPAC综合征患者接受OCA治疗的情况。结果显示,4例患者症状得到改善,其中3例完全改善,1例部分改善。无不良反应报告。

  疗效与安全性:OCA治疗在这些患者中展现出了良好的疗效和安全性,尽管在部分患者中肝胆管结石的影像学征象持续存在。

  奥贝胆酸作为低磷脂相关胆石症综合征的二线治疗药物,展现出了潜在的有效性和安全性。对于对熊去氧胆酸反应不足或不耐受的患者,OCA可能是一种新的治疗选择。然而,其疗效和安全性仍需通过更大规模的研究来进一步验证。

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