Kayfanda治疗六个月及以上阿拉吉尔综合征患者的胆汁淤积性瘙痒

　　Kayfanda（odevixibat）已经获得欧盟委员会（EC）的批准，用于治疗六个月及以上阿拉吉尔综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒。

　　一、Kayfanda的批准情况

　　批准机构：欧盟委员会（EC）

　　治疗用途：用于治疗六个月及以上ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒

　　批准背景：该批准是在特殊情况下做出的，且得到了后期ASSERT试验的积极结果的支持

　　二、Kayfanda的药物特性

　　药物类型：口服、非全身性胆汁酸转运抑制剂

　　作用机制：通过阻断回肠胆汁酸转运蛋白，减少血清中的胆汁酸水平，从而减轻ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒症状

　　三、Kayfanda的研发与收购

　　研发公司：Kayfanda原由罕见病专家Albireo研发

　　收购情况：益普生（Ipsen）去年以9.52亿美元收购了Albireo，从而获得了Kayfanda的使用权

　　四、Kayfanda的临床试验与疗效

　　临床试验：后期ASSERT试验显示，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受Kayfanda治疗的患者在抓挠严重程度方面从基线到六个月有统计学上和临床上显著的改善

　　疗效显著：接受Kayfanda治疗的患者在治疗结束时血清胆汁酸浓度也显著降低，且不良事件的总体发生率与安慰剂组相似

　　五、Alagille综合征（ALGS）简介

　　疾病类型：ALGS是一种罕见的遗传性疾病，全球每100,000名新生儿中约有3名患有该病

　　影响器官：可影响身体的多个器官系统，包括肝脏、心脏、骨骼、眼睛和肾脏

　　症状表现：症状通常在出生后三个月内出现，包括肝脏胆汁流动受阻（胆汁淤积）、皮肤和粘膜发黄（黄疸）以及严重瘙痒（瘙痒症）

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