Joenja用于治疗患有罕见免疫疾病激活型磷酸肌醇3-激酶delta综合征

　　英国药品和保健品管理局（MHRA）已批准Pharming Group的Joenja（leniolisib）用于治疗患有罕见免疫疾病激活型磷酸肌醇3-激酶delta综合征（APDS）的患者。以下是对此事件的详细分析：

　　一、药物与治疗疾病概述

　　药物名称：Joenja（leniolisib）

　　治疗疾病：激活型磷酸肌醇3-激酶delta综合征（APDS）

　　适用人群：体重至少45公斤的成人和12岁及以上的青少年

　　二、APDS疾病背景

　　患病率：英国约有30至40人患有APDS

　　疾病性质：遗传性疾病，导致免疫系统无法正常工作，无法抵抗感染

　　主要症状：反复肺部感染、生长发育障碍，以及患血细胞癌（如淋巴瘤）的风险增加

　　三、Joenja的药物特性与疗效

　　药物类型：小分子磷酸肌醇3-激酶delta抑制剂

　　用药方式：每日口服两次

　　疗效数据：在为期12周的安慰剂对照研究中，随机接受Joenja治疗的患者淋巴结缩小，幼稚B细胞计数较安慰剂组提高37%

　　综上所述，Joenja的获批为APDS患者带来了新的希望，有望改善他们的生活质量并延长生存期。同时，这也体现了Pharming Group在罕见病药物研发领域的实力和承诺。

　　“海得康”一直紧密跟踪国际新药的最新进展，并致力于为国内患者提供关于全球已上市药品的专业咨询服务。如果需要更多的信息，请拨打我们的医学顾问电话：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我们的专业团队会为提供详细的咨询。

　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。