曲美替尼联合或不联合达拉非尼在治疗BRAF V600突变型儿童低级别胶质瘤的疗效和安全性

　　曲美替尼联合或不联合达拉非尼在治疗BRAF V600突变型儿童低级别胶质瘤方面展现了一定的疗效和安全性。

　　BRAF V600突变与儿童低级别胶质瘤

　　BRAF V600突变常见于多种儿童癌症，特别是在大约20%的低级别胶质瘤（LGG）儿童患者中。

　　这种突变与儿童LGG患者对标准化疗反应差以及转化为继发性高级别胶质瘤的风险增加有关。

　　临床试验设计

　　这是一项探索曲美替尼联合或不联合达拉非尼治疗恶性肿瘤儿童患者的剂量和药代动力学的I/II期临床试验。

　　试验招募了18岁以下的复发性/难治性恶性肿瘤患者，分为四个队列：曲美替尼单药剂量探索（A队列）、疾病特异性扩展队列（B队列）、曲美替尼+达拉非尼剂量探索（C队列）、疾病特异性扩展队列（D队列）。

　　剂量与安全性

　　在曲美替尼单药治疗组中，剂量限制性毒性包括粘膜炎和低钠血症。

　　曲美替尼推荐的II期剂量为0.032mg/kg·天（<6岁）或0.025mg/kg·天（≥6岁），无论是否联合达拉非尼。

　　在联合治疗方案中，达拉非尼的剂量与既往单药治疗的剂量相同。

　　联合方案治疗患者中未观察到剂量限制性毒性。

　　疗效评估

　　在49位BRAF V600突变的胶质瘤患者中，曲美替尼单药治疗的客观缓解率为15%，而联合治疗的客观缓解率为25%。

　　不良反应相关的治疗中断在曲美替尼单药治疗组中更为常见（54% vs 联合治疗组的22%）。

　　该研究表明，基于年龄和体重的曲美替尼联合或不联合达拉非尼在BRAF V600突变的低级别胶质瘤儿童患者中达到了安全可控的目标浓度。

　　该疗法具有一定的临床疗效和耐受性，为这类患者提供了新的治疗选择。

　　尽管该疗法在临床试验中表现出一定的疗效和安全性，但每个患者的具体情况可能有所不同。

　　在接受该疗法治疗之前，患者应与医生充分沟通，了解治疗的风险和收益，并遵循医生的建议进行治疗。

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