Wainzua有望治疗罕见病 ATTRv-PN（遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性）的成年患者

　　欧洲药品管理局的人类药物委员会（CHMP）已对药物Wainzua（eplontersen）给出了积极评价，推荐其用于治疗患有罕见遗传性疾病——遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性（ATTRv）的成年人。

　　CHMP特别指出，Wainzua适用于治疗ATTRv导致的一期或二期多发性神经病（PN）患者。这种罕见的疾病会影响身体的多个神经，导致疼痛、腿部和手臂逐渐无力、感觉丧失，以及行动困难等症状。

　　遗传性和非遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）淀粉样变性，是指TTR蛋白在组织中异常积聚成纤维，从而干扰其正常功能。随着TTR蛋白纤维的不断积累，组织损伤会日益加重，病情也随之恶化。

　　Wainzua通过每月一次使用自动注射器自行注射，旨在有效降低肝脏中TTR蛋白的产生，从而缓解病情。

　　CHMP的积极评价基于后期NEURO-TTRansform试验的显著结果。在该试验中，与接受外部安慰剂治疗的患者相比，接受Wainzua治疗的患者在血清TTR浓度和神经病变损伤等共同主要终点方面，表现出了一致且持续的改善。

　　此外，Wainzua还与生活质量的关键次要终点的改善密切相关，并且在整个试验过程中，该药物持续表现出良好的安全性和耐受性。

　　目前，欧盟委员会将考虑CHMP的建议，对Wainzua的这一适应症做出最终决定。若获批准，Wainzua将为ATTRv-PN患者提供一种新的治疗选择。

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