布加替尼治疗进展性NF2相关神经鞘瘤病的临床试验效果，仿制药上市了吗

　　关于布加替尼（Brigatinib）治疗进展性NF2相关神经鞘瘤病（NF2-SWN）的临床试验结果总结。

　　NF2-SWN：这是一种罕见的肿瘤易感综合征，主要表现为多发性前庭神经鞘瘤、非前庭神经鞘瘤、脑膜瘤和室管膜瘤。该病症具有进行性，且目前尚无获批的疗法。

　　布加替尼：作为一种多种酪氨酸激酶抑制剂，已在临床前研究中显示出对NF2驱动的非前庭神经鞘瘤和脑膜瘤的活性。

　　试验方法

　　设计：采用篮子设计的2期平台试验，针对12岁或以上的NF2-SWN和进行性肿瘤患者。

　　治疗：患者接受口服布加替尼治疗，剂量为每天180mg。

　　评估：中央审查委员会评估了每位患者的一个靶肿瘤和最多五个非靶肿瘤。主要关注靶肿瘤的影像学反应，同时评估安全性、所有肿瘤的反应率、听力反应和患者报告的结局。

　　试验结果

　　患者群体：共有40例进展性靶肿瘤患者参与试验，中位年龄为26岁。

　　影像学反应：靶肿瘤影像学反应的肿瘤百分比为10%（95%置信区间[CI]，3-24）。

　　所有肿瘤的反应率为23%（95%CI，16-30），其中脑膜瘤和非前庭神经鞘瘤获益最大。

　　肿瘤生长率：在治疗期间，所有肿瘤类型的年化生长率均降低。

　　听力改善：35%（95% CI，20-53）的合格耳朵出现听力改善。

　　患者报告结局：探索性分析显示，治疗期间自我报告的疼痛严重程度有所降低。

　　安全性：未报告4级或5级治疗相关不良事件。

　　布加替尼治疗在多种NF2-SWN相关的肿瘤类型中产生了影像学反应，并在重度预处理的患者队列中获得了临床益处。这些结果表明，布加替尼可能为NF2-SWN患者提供了一种新的治疗选择。

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