普拉替尼治疗携带RET基因融合的非小细胞肺癌的试验研究数据，仿制药上市了吗

　　美国食品药品监督管理局（FDA）于2020年9月4日授予普拉替尼（Pralsetinib）加速批准，用于治疗携带RET基因融合的非小细胞肺癌（NSCLC），并于2020年12月1日再次加速批准其应用于甲状腺癌的治疗。这一决策是基于多项临床试验的积极结果，以下是详细的试验研究数据支持：

　　一、非小细胞肺癌（NSCLC）

　　1. 总体批准依据

　　· 试验基础：FDA的加速批准主要基于ARROW（NCT03037385）研究的疗效和安全性数据。ARROW是一项多中心、开放标签、多队列的临床试验，纳入了RET基因融合的患者。

　　· 主要疗效终点：总体缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR），均由盲态独立审核委员会使用RECIST 1.1标准评估。

　　2. 具体数据

　　· 既往接受过含铂化疗的患者：共评估了87名患者，ORR为57%（95% CI: 46%, 68%）。在有应答的患者中，80%持续缓解6个月或以上。

　　· 未接受过系统治疗的患者：共评估了27名患者，ORR为70%（95% CI: 50%, 86%），其中58%的患者缓解持续时间在6个月或以上。

　　3. 后续常规批准数据

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　　新增患者数据：基于新增的123名患者以及延长随访25个月的数据，FDA于2023年8月9日将普拉替尼的加速批准转为常规批准。

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　　总评估患者数：共237名局部进展期或转移性RET融合阳性的NSCLC患者进行了疗效评估。

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　　具体数据：

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　　· 既往接受过含铂化疗的患者（130名）：ORR为63%（95% CI: 54, 71），中位DOR为38.8个月（95% CI: 14.8, 不可估算）。

　　· 未经治疗的患者（107名）：ORR为78%（95% CI: 68, 85），中位DOR为13.4个月（95% CI: 9.4, 23.1）。

　　二、甲状腺癌

　　1. RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）

　　· 批准基础：FDA加速批准普拉替尼用于治疗RET突变的、需要系统治疗的进展期或转移性甲状腺髓样癌。

　　· 主要数据：来自中国研究中心的28例RET突变阳性MTC患者的研究数据显示，26例基线具有可测量病灶的RET突变患者中确认的客观缓解率（ORR）为73.1%，包括3例完全缓解和16例部分缓解，疾病控制率（DCR）为84.6%。且无论RET突变基因型如何，均有缓解。19例确认缓解的患者中，中位缓解持续时间（DOR）未达到，9个月的DOR率为100%。

　　2. RET融合阳性甲状腺癌

　　· 批准基础：FDA加速批准普拉替尼用于治疗需要系统治疗且放射性碘难治（如果适用放射性碘治疗）的RET融合阳性甲状腺癌。

　　· 主要数据：在11例RET融合阳性甲状腺癌患者中（10例曾接受过全身治疗），经中心评估确认的ORR为91%，疾病控制率为100%。

　　三、安全性与耐受性

　　普拉替尼在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性。最常见的不良反应（≥25%）包括便秘、高血压、疲劳、肌肉骨骼疼痛和腹泻。对于任何出现急性或恶化的呼吸道症状（如呼吸困难、咳嗽和发烧）的患者，应停止服用普拉替尼，并立即进行间质性肺病（ILD）/肺炎的调查。

　　普拉替尼在针对RET基因融合或突变的非小细胞肺癌和甲状腺癌患者中展现出了显著的疗效和安全性，为其加速批准和后续常规批准提供了坚实的临床试验数据支持。

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