Revuforj：口服一流menin抑制剂，FDA批准治疗KMT2A易位复发性/难治性急性白血病

　　Revuforj（revumenib）作为一种创新的口服一流menin抑制剂，近日荣获美国FDA批准，用于治疗成人及儿童患者中由赖氨酸甲基转移酶2A基因（KMT2A）易位引起的复发性或难治性（R/R）急性白血病。

　　此前，revumenib已因其治疗潜力获得多项孤儿药资格认定，包括美国FDA针对急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病及急性谱系不明确（ALAL）的认定，以及欧盟委员会针对急性髓系白血病的孤儿药资格。同时，美国FDA还授予了revumenib快速通道资格和突破性治疗指定，以加速其在治疗携带KMT2A重排或NPM1突变的复发性或难治性急性白血病成人和儿童患者中的开发进程。

　　重要安全信息警示

　　分化综合征风险：

　　Revuforj治疗过程中可能出现致命性的分化综合征。症状包括发烧、呼吸困难、缺氧、肺部浸润、胸膜或心包积液、体重迅速增加或外周水肿、低血压及肾功能障碍。一旦疑似分化综合征，应立即启动皮质类固醇治疗并进行血流动力学监测，直至症状完全消退。

　　分化综合征管理指南：

　　· 治疗前确保白细胞计数低于25 Gi/L。

　　· 疑似分化综合征时，立即给予全身性皮质类固醇治疗（如成人每12小时静脉注射10毫克地塞米松，儿童患者根据体重调整剂量），并持续至少3天，直至症状消失。

　　· 实施支持措施和血流动力学监测，直至病情改善。

　　· 若症状持续超过48小时或危及生命，应中断Revuforj治疗。

　　· 皮质类固醇减量后若分化综合征复发，需立即重启治疗。

　　QTc间期延长警告：

　　临床试验显示，29%的Revuforj治疗患者报告了QTc间期延长。其中，12%的患者达到3级延长。为确保安全，治疗前需纠正电解质异常，进行心电图检查，并避免对QTcF > 450毫秒的患者启动治疗。治疗期间需定期监测心电图，并根据QTc间期变化调整治疗方案。

　　胚胎-胎儿毒性提示：

　　Revuforj可能对孕妇及胎儿造成伤害。建议有生育潜力的女性和其男性伴侣在治疗期间及停药后4个月内采取有效避孕措施。

　　不良反应概览：

　　· 致命不良反应发生率为3%，包括分化综合征、出血和猝死。

　　· 严重不良反应发生率为73%，最常见的是感染、发热性中性粒细胞减少症和细菌感染。

　　· 最常见的不良反应（≥20%）包括出血、恶心、磷酸盐升高等多种实验室异常及临床症状。

　　药物相互作用注意事项：

　　Revuforj与强效CYP3A4抑制剂、诱导剂及延长QTc的药物同时使用时需特别谨慎，必要时需调整剂量或避免同时使用。

　　特定人群使用指南：

　　· 哺乳期妇女：治疗期间及停药后1周内避免母乳喂养。

　　· 孕妇：治疗前确认妊娠状态，治疗期间采取有效避孕措施。

　　· 儿科患者：监测骨骼生长和发育情况。

　　· 老年患者：注意QTc延长和水肿风险的增加。

　　· 生育能力：动物研究显示Revuforj可能影响生育能力，但影响可逆。

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