2025年FDA批准Revumenib用于特定急性髓系白血病治疗

　　2025年10月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准menin抑制剂revumenib（商品名：Revuforj），用于治疗复发性或难治性急性髓性白血病（核磷蛋白1敏感，即NPM1突变型），且这些成人和1岁及以上儿童患者没有令人满意的替代治疗方案。

　　在一项开放标签、多中心试验的单臂队列（SNDX - 5613 - 0700、NCT04065399，即AUGMENT - 101）中，对revumenib的疗效进行了评估。研究使用下一代测序或聚合酶链反应技术，确认入组患者存在最后一个外显子的易感NPM1突变。

　　该试验的主要疗效指标涵盖多个方面，包括完全缓解率（CR）、部分血液学恢复的CR（CRh）、CR + CRh的持续时间，以及从输血依赖转变为输血独立的转化率。结果显示，CR + CRh率为23.1%（95%置信区间[CI]：13.5，35.2），中位CR + CRh持续时间为4.5个月（95% CI：1.2，8.1）。在基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的46名患者中，有8名（17%）在基线后任意56天期间不再依赖红细胞和血小板输注。

　　警告与注意事项

　　处方信息中明确列出了多项警告和注意事项，包括分化综合征、QTc间期延长和尖端扭转型室速，以及胚胎 - 胎儿毒性。这些风险提示对于临床用药安全至关重要，医生和患者在用药过程中需密切关注。

　　推荐剂量说明

　　revumenib（瑞维美尼）的推荐剂量并非固定不变，而是根据患者体重以及是否同时使用强效CYP3A4抑制剂来确定。具体的剂量信息可参考详细的处方信息，以确保用药的准确性和安全性。

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