mirdametinib对神经纤维瘤病1型相关丛状神经纤维瘤患者的生活质量有显著改善

　　口服高选择性小分子MEK1/2抑制剂mirdametinib（PD-0325901）在2期ReNeu试验（NCT03962543）中显示出对成人和儿童神经纤维瘤病1型相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）患者的健康相关生活质量（HRQOL）有显著且持续的改善。

　　30%至50%的NF1患者会出现非恶性周围神经鞘瘤（PN），导致疼痛、毁容、身体功能受损及HRQOL恶化。

　　评估mirdametinib对NF1-PN患者的疗效，特别是HRQOL的改善情况。

　　试验设计

　　患者群体：2岁及以上、患有无法手术的NF1-PN的患者，分为成人组（≥18岁，n=58）和儿童组（≤17岁，n=56）。

　　治疗方案：口服mirdametinib，剂量为2mg/m²，每天两次，连续3周，停药1周。

　　评估周期：每个治疗周期为28天，共24个周期。主要评估时间点为第13个周期。

　　主要结果与解读

　　HRQOL改善：

　　成人组：PedsQL总分从基线到第13周期的最小二乘（LS）平均变化为3.9（P=0.018），显示显著改善。

　　儿童组：患者报告组LS平均变化为4.0（P=0.096），父代代理报告组为5.6（P=0.005），同样显示改善。

　　改善领域：身体机能、情绪功能、社会功能及学校/工作功能均有显著提升。

　　疗效评估：

　　成人组ORR为41%（P<0.001），儿童组为52%（P<0.001），显示mirdametinib对NF1-PN有显著疗效。

　　最佳目标PN体积较基线减少的中位数均大于40%，超过50%的确诊缓解患者达到深度缓解。

　　安全性与耐受性：

　　大多数AE为1级或2级，成人组98%患者出现任何级别的TRAE，儿童组为95%。

　　成人组中最常报告的AE是痤疮样皮炎、腹泻和恶心；儿童组中最常报告的是痤疮样皮炎、腹泻和甲沟炎。

　　少数患者出现严重TRAE，但多数AE可控，治疗中断、剂量减少或停药的比例相对较低。

　　临床意义：Mirdametinib不仅显著改善了NF1-PN患者的HRQOL，还展示了良好的疗效和可控的安全性。

　　综上所述，mirdametinib在2期ReNeu试验中展现出了对NF1-PN患者HRQOL的显著改善，同时具有良好的疗效和安全性，为这类患者带来了新的治疗希望。

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