Belumosudil治疗经多种既往治疗后慢性移植物抗宿主病的研究

　　Belumosudil，作为一种口服的选择性Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2（ROCK2）抑制剂，通过下调STAT3信号通路减少17型辅助性T细胞和滤泡T辅助细胞，并上调STAT5以增强调节性T细胞的功能。此药物展现出对慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者的显著治疗效果，而cGVHD是异基因造血细胞移植后发病和晚期非复发死亡率的主要原因之一。

　　在一项针对既往接受过2至5种治疗的cGVHD患者的研究中，评估了Belumosudil两种剂量方案的效果：每日一次200毫克（n=66）和每日两次200毫克（n=66）。研究的主要终点是最佳总体缓解率（ORR）。此外，还评估了缓解持续时间（DOR）、Lee症状量表评分的变化、无失败生存期、皮质类固醇剂量的减少以及总体生存率。

　　研究的中位随访时间达到14个月。结果显示，每日一次200毫克和每日两次200毫克的Belumosudil治疗组的最佳ORR分别为74%（95%置信区间[CI]，62%-84%）和77%（95%CI，65%-87%），且这一疗效在所有子组中均得到体现。值得注意的是，所有受影响的器官均出现了完全反应。中位DOR为54周，且有44%的患者持续接受治疗超过1年。在症状改善方面，每日一次和每日两次治疗组分别有59%和62%的患者报告了症状减轻。

　　在安全性方面，观察到的不良事件（AE）与接受皮质类固醇和其他免疫抑制剂治疗的cGVHD患者的预期相符。共有16名患者（12%）因可能的药物相关AE而停用了Belumosudil。

　　Belumosudil作为一种治疗cGVHD的新方法，展现出了良好的耐受性和具有临床意义的疗效，为经多种既往治疗后的cGVHD患者提供了新的治疗选择。

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