真实世界研究pacritinib/momelotinib在真实世界中对骨髓纤维化患者的贫血和输血需求的影响

　　根据一项真实世界研究的结果，JAK2抑制剂pacritinib（Vonjo）和/或momelotinib（Ojjaara）对骨髓纤维化患者的贫血和输血需求产生了积极的影响。

　　骨髓纤维化是一种罕见的造血功能障碍疾病，可能导致严重的贫血和输血需求。

　　目的：评估pacritinib和/或momelotinib在真实世界中对骨髓纤维化患者的贫血和输血需求的影响。

　　研究方法：分析了莫菲特癌症中心接受pacritinib或momelotinib治疗的前50名患者的数据，包括治疗史、人口统计、血液学和遗传数据。每3个月评估一次血液学值和输血需求。

　　患者信息：

　　momelotinib组：32名患者，中位年龄75.5岁，中位疾病持续时间6.5年，既往治疗次数中位为2次。

　　pacritinib组：27名患者，中位年龄77岁，中位病程3.7年，中位既往治疗次数为2.5次。

　　研究结果

　　血红蛋白与血小板计数变化

　　momelotinib组：

　　治疗开始时的中位血红蛋白计数为8.7 g/dL，治疗3个月后增加至9.0 g/dL（P=0.021）。

　　治疗开始时的中位血小板计数为141 x 109/L（P=0.317）。

　　pacritinib组：

　　治疗开始时的中位血红蛋白计数为8.5 g/dL，治疗3个月后为9.1 g/dL（P=0.402）。

　　治疗开始时的中位血小板计数为65 x 109/L（P=0.303）。

　　输血需求变化

　　momelotinib组：治疗开始时平均每月需要1.9个红细胞（RBC）单位，治疗3个月后每月需要0.47个单位（P=0.015）。

　　pacritinib组：治疗开始时平均每月需要2.4个红细胞单位，治疗3个月后平均需要0.75个红细胞单位（P=0.099）。

　　生存率与其他观察

　　6个月总生存率（OS）：momelotinib组为96%，pacritinib组为73%。

　　9个月OS率：momelotinib组为96%，pacritinib组为64%（P=0.037）。

　　停药原因：momelotinib组中7名患者因非血液/胃肠道（GI）毒性停药，3名因血小板减少症停药；pacritinib组中7名因胃肠道毒性停药，6名因死亡停药。

　　患者特征：接受momelotinib和pacritinib的患者通常年龄较大，病程较长，既往接受过多种治疗，存在高风险突变和血细胞减少。

　　治疗影响：尽管长期随访有限，但两种药物均对贫血和输血需求产生了积极的影响。然而，对于血小板计数的影响在统计学上并不显著。

　　：需要更长期的随访来进一步评估这些药物的长期疗效和安全性。

　　这项真实世界研究表明，pacritinib和momelotinib对骨髓纤维化患者的贫血和输血需求产生了积极的影响。然而，对于血小板计数的影响尚需进一步观察。这些发现为骨髓纤维化患者的治疗提供了新的选择，并强调了持续监测和长期随访的重要性。

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　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。