贝马里妥珠单抗为儿童白血病治疗带来新曙光

　　儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童中最常见的癌症类型，其中B细胞ALL占据主导地位。尽管当前的治疗方案已经取得了显著的进展，使得总体治愈率大幅提升，但复发性B细胞ALL仍然是导致儿童癌症相关死亡的主要原因。传统化疗方案在提高治愈率方面已经接近极限，因此，新药物的出现为B细胞ALL的治疗带来了新的希望。

　　近年来，双特异性T细胞衔接分子blinatumomab（贝马里妥珠单抗）因其独特的作用机制而备受瞩目。该药物能够精准识别B细胞表面表达的CD19抗原，并将CD3+ T细胞重定向至CD19阳性细胞，从而实现特异性杀伤。在针对复发性B细胞ALL的临床试验中，贝马里妥珠单抗已经展现出了令人鼓舞的疗效，不仅提高了无复发生存率，还显著提升了总生存率。

　　为了进一步探索贝马里妥珠单抗在治疗新诊断B细胞ALL中的潜力，研究人员开展了一项国际性的、随机、对照、3期临床试验。该试验旨在评估贝马里妥珠单抗联合化疗治疗新诊断标准风险B细胞ALL儿童患者的疗效和安全性。

　　研究方法：

　　该试验纳入了年龄在1岁以上且10岁以下、新诊断标准风险B细胞ALL、白细胞计数低于50,000/μL、无睾丸白血病或明显中枢神经系统（CNS）疾病的患者。所有患者均接受三联诱导化疗方案。化疗加贝马里妥珠单抗组的患者在接受贝马里妥珠单抗治疗前和治疗后，需接受28天的连续静脉输注，剂量为15 μg/m²/天（最大剂量为28 μg/天）。每个贝马里妥珠单抗治疗周期的第一天还需接受鞘内甲氨蝶呤治疗。试验的主要终点包括无病生存期、总生存期、复发率，次要终点为不良事件发生率。

　　研究结果：

　　无病生存期：化疗加贝马里妥珠单抗组的无病生存期显著提高至96.0%，而单独化疗组为87.9%。这种改善在平均风险和高风险患者亚组中均保持一致，主要得益于骨髓复发率的降低。

　　总生存率：虽然化疗加贝马里妥珠单抗组的总生存率为98.4%，略高于单独化疗组的97.1%，但两者之间的差异并未达到显著水平。

　　复发率：化疗加贝马里妥珠单抗组的3年累积复发率为3.3%，远低于单独化疗组的11.8%。特别是骨髓复发的累积发生率在化疗加贝马里妥珠单抗组中显著降低。

　　安全性：贝马里妥珠单抗治疗组的安全性总体良好，但主要不良事件包括中性粒细胞减少、发热、感染和过敏反应。值得注意的是，在平均风险患者中，化疗加贝马里妥珠单抗组的3级或4级败血症和导管相关感染发生率高于单独化疗组。然而，在贝马里妥珠单抗治疗周期中，细胞因子释放综合征、3级或4级败血症或导管相关感染和癫痫发作的发生率相对较低。

　　贝马里妥珠单抗联合化疗为新诊断标准风险B细胞ALL儿童患者带来了显著的无病生存率和总生存率的提高，为治愈这种癌症提供了新的可能性。虽然治疗过程中需要关注败血症和导管相关感染的风险，但贝马里妥珠单抗的安全性总体良好。未来，需要进一步的研究来评估贝马里妥珠单抗的长期疗效以及对其他亚组患者的疗效，以期为更多儿童白血病患者带来福音。

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