Rilzabrutinib对免疫性血小板减少症具有显著疗效

　　一项III期临床试验（LUNA 3）已证实，利扎布替尼（rilzabrutinib）对既往未经治疗的免疫性血小板减少症（ITP）患者具有显著的治疗效果。这种BTK抑制剂能够迅速且持久地提升血小板计数，减少出血事件和抢救治疗的需求，改善患者的身体疲劳状况和生活质量（QoL），同时表现出良好的安全性和耐受性。

　　该研究的主要作者来自美国波士顿哈佛医学院马萨诸塞州总医院血液科的David Juter博士。在研究开始后2周内，他们招募了原发性持续性或慢性ITP且血小板计数<30 x 10^9/L的成人和儿童患者参与LUNA 3试验。随后，根据患者的脾切除状态和血小板减少严重程度进行了分层。

　　共有202名患者符合资格标准，并被随机分配为2:1的比例接受口服利扎布替尼400 mg每日两次（n=133）或安慰剂（n=69）治疗，为期24周。之后，仅在28周内接受利扎布替尼的开放标签治疗或长期延期（如果符合条件）。最初12周后，无反应者可以进入开放标签阶段或停止治疗。

　　在基线时，ITP患者的总体年龄（中位数47岁）和血小板计数（中位数15 x 10^9/L）相似。近一半（46%）的参与者之前接受过≥5次ITP治疗（其中28%的参与者双臂均接受过脾切除）。利扎布替尼组的中位ITP持续时间比安慰剂组长（8.1年 vs 6.2年）。

　　持久缓解效果显著

　　使用利扎布替尼的患者比使用安慰剂的患者更多达到持久缓解的主要终点（23% vs 0%；p<0.0001）。在双盲和开放标签期相结合的情况下，利扎布替尼组的133名患者中有38名（29%）获得了持久缓解。

　　对于利扎布替尼，首次血小板计数≥50 x 109/L且较基线增加≥2倍的中位时间为36天（95% CI，22-44），而安慰剂组未达到这一标准（风险比3.1，95% CI，1.9-49）。在接受利扎布替尼治疗并获得缓解的患者中，首次血小板缓解的中位时间为15天。

　　与安慰剂相比，利扎布替尼显著减少了52%的抢救治疗需求（p=0.0007）。同时，它还引起了具有临床意义的身体疲劳改善，第13周时相对于基线的平均变化为7.95与-0.13（p=0.01），以及出血事件的减少，第25周时相对于基线的平均变化为-0.04与0.05（p=0.0006）。

　　安全性良好

　　在双盲阶段，患者接受利扎布替尼治疗的中位时间为98天，安慰剂治疗的中位时间为84天。两组的中位依从率均≥98%。治疗组之间的全因、任何级别和严重不良事件（AE）相似，≥2级胃肠道AE也相似（6%与4%）。

　　腹泻（23% vs 4%）是最常见的治疗相关AE，其次是恶心（17% vs 6%）、头痛（8% vs 1%）和腹痛（6% vs 1%）。其他相关AE的发生率≤5%。一名服用利扎布替尼的患者出现3级外周栓塞，另一名患者因与治疗无关的肺炎死亡。总体而言，利扎布替尼在治疗免疫性血小板减少症方面表现出显著的疗效和良好的安全性。

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