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卡普拉珠单抗Caplacizumab治疗血栓性血小板减少性紫癜的效果与安全性时间：2025-05-06 血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）是一种以微血管血栓形成和血小板消耗为特征的致命性疾病，传统血浆置换联合糖皮质激素治疗死亡率仍达10%-20%。卡普拉珠单抗作为首个靶向vWF-A1域的纳米抗体，通过抑制超大型vWF多聚体与血小板结合，迅速阻断血栓形成，成为aTTP治疗的新突破。
疗效突破：复发率与死亡率双降 急性期控制：HERCULES研究显示，卡普拉珠单抗联合血浆置换治疗，可使血小板计数恢复至≥150×10⁹/L的中位时间缩短至1.9天（对照组3.9天），TMA事件（血栓、器官缺血）发生率降低67%； 复发预防：治疗30天后，卡普拉珠单抗组复发率仅13%，较安慰剂组（38%）下降66%，长期随访中位复发时间延长至21个月（对照组6个月）； 生存率提升：1年总生存率从85%提升至97%，尤其对老年（>60岁）或合并心血管疾病患者获益更显著。 安全性管理：出血风险可控 出血事件：治疗期间严重出血（3-4级）发生率5%，多为黏膜出血（如鼻衄、牙龈出血），颅内出血发生率<1%； 感染风险：未增加细菌或真菌感染发生率，但需监测血小板计数恢复后的免疫功能（如IgG水平）；
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