FDA批准Treosulfan与氟达拉滨作为AlloHSCT的制备方案用于成人和小儿AML或MDS患者

　　2025年1月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了烷基化剂三硫硫酸盐（商品名：Grafapex）与氟达拉滨联合作为成人和老年患者急性髓样白血病（AML）或骨髓增生综合征（MDS）的同种异体造血干细胞移植（AlloHSCT）的制备方案。

　　功效和安全性评估

　　功效评估基于MC-Fludt.14/L试验II（NCT00822393），这是一项随机、活跃对照的试验，比较了Treosulfan与氟达拉滨作为同种异体移植准备方案的效果。符合条件的患者包括18至70岁的AML或MDS成年人，且Karnofsky表现状态≥60%，年龄≥50岁或造血细胞移植合并症（HCT-CI）得分>2。患者被随机分配至Treosulfan+氟达拉滨组（n值未给出）或Busulfan组（n=290）。

　　主要功效结果指标是总生存期（OS），定义为从随机分组到因任何原因死亡的时间。与Busulfan组相比，Treosulfan+氟达拉滨组的OS危害比（按供体类型和风险组分层）为0.67（95%CI：0.51，0.90）。在AML患者中，该危害比为0.73（95%CI：0.51，1.06）；在MDS患者中，该危害比为0.64（95%CI：0.40，1.02）。

　　最常见的不良反应（发生率≥20%）包括肌肉骨骼疼痛、口腔炎、发热、恶心、水肿、感染和呕吐。选定的3级或4级非血液学实验室异常包括γ-谷氨酰转肽酶（GGT）升高、胆红素升高、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、天门冬氨酸氨基转移酶（AST）升高和肌酐升高。

　　这样的批准为AML或MDS患者提供了新的治疗选择，有助于改善患者的治疗效果和生存质量。

　　来源：FDA

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