格拉斯吉布的研发历程，药品价格多少

　　格拉斯吉布（DAURISMO™）作为一种口服的 Hedgehog 信号通路抑制剂，在癌症治疗领域具有重要意义。其研发过程历经多年探索，一系列关键里程碑推动着它走向临床应用，尤其是用于治疗特定患者群体的急性髓系白血病（AML）。

　　Hedgehog 信号通路在胚胎发育中发挥着关键作用，调节细胞的增殖、分化与存活。然而，在许多恶性肿瘤中，该通路出现异常激活，为肿瘤细胞的生长、存活和转移提供支持。这一发现为癌症治疗提供了新的靶点，格拉斯吉布便是在此背景下应运而生。辉瑞公司凭借深厚的科研实力，致力于开发能够阻断 Hedgehog 信号通路的药物，格拉斯吉布 便是其中的重要成果。它能够特异性地抑制该通路中的关键蛋白，干扰肿瘤细胞的生存信号，从而发挥抗癌作用。

　　2017 年，格拉斯吉布 在孤儿药资格认定方面取得重大进展。6 月，它在美国获得孤儿药资格认定，10 月又在欧盟获得同样认定，且均针对骨髓增生异常综合征（MDS）。同年 10 月，格拉斯吉布 在美国再次获得用于治疗 MDS 的孤儿药资格认定。孤儿药资格认定旨在鼓励对罕见病药物的研发，这不仅为 格拉斯吉布 的研发提供了政策支持，也彰显了其在治疗罕见血液疾病方面的潜力。

　　2018 年 11 月，格拉斯吉布 迎来了最重要的里程碑 —— 在美国获批上市。此次获批是与低剂量阿糖胞苷联合，用于治疗 75 岁及以上，或患有无法接受强化诱导化疗的合并症的新诊断急性髓系白血病患者。这一批准是基于充分的临床试验数据。其中，多中心、开放标签、随机的 BRIGHT AML 1003 研究（NCT 01546038）发挥了关键作用。该研究纳入了 115 例新诊断的 AML 患者，这些患者至少符合以下标准之一：年龄 75 岁及以上、患有严重心脏疾病、东部肿瘤协作组体能状态评分为 2 分、基线血清肌酐 > 1.3mg/dl。患者按 2:1 随机分组，分别接受每日 100mg 格拉斯吉布 联合低剂量阿糖胞苷（20mg 皮下注射，每日两次，第 1 至 10 天，28 天为一个周期）或单独使用低剂量阿糖胞苷治疗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。结果显示，格拉斯吉布 联合低剂量阿糖胞苷组的中位生存期为 8.3 个月（95% CI：4.4，12.2），而单独使用低剂量阿糖胞苷组为 4.3 个月（95% CI：1.9，5.7），风险比为 0.46（95% CI：0.30，0.71；p = 0.0002），这充分证明了联合治疗方案在延长患者生存期方面的显著优势。

　　获批上市后，格拉斯吉布 并未停止研发脚步，而是继续在全球多个国家和地区开展针对特定血液系统及其他恶性肿瘤的临床开发，包括 MDS。这一持续的研究拓展了 格拉斯吉布 的治疗应用范围，有望为更多癌症患者带来新的治疗选择。

　　格拉斯吉布 从最初的研发构思，到在孤儿药资格认定上取得突破，再到获批用于特定 AML 患者的治疗，并持续进行临床开发，其历程充满了挑战与机遇。它的成功研发不仅为 AML 及其他相关恶性肿瘤的治疗带来了新希望，也为癌症治疗领域的药物研发提供了宝贵经验。随着研究的不断深入，相信 格拉斯吉布 将在癌症治疗中发挥更大的作用，为改善患者的生存质量和预后做出贡献。

　　“海得康”一直紧密跟踪国际新药的最新进展，并致力于为国内患者提供关于全球已上市药品的专业咨询服务。如果需要更多的信息，请拨打我们的医学顾问电话：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我们的专业团队会为提供详细的咨询。

　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。