BRIGHT AML 1019 试验介绍：格拉斯吉布治疗 AML的疗效

　　一、格拉斯吉布 治疗 AML 的背景

　　急性髓系白血病（AML）作为一种侵袭性血液系统恶性肿瘤，治疗面临诸多挑战。对于不适合强化化疗的未经治疗的 AML 患者，传统治疗手段疗效有限。格拉斯吉布 作为一种口服 Hedgehog 通路抑制剂，在前期研究中展现出独特优势，与单独使用低剂量阿糖胞苷相比，联合使用时显著提高了这部分患者的生存率，为 AML 治疗带来了新希望，也促使进一步深入研究其与不同化疗方案联合的效果。

　　二、BRIGHT AML 1019 试验设计

　　（一）试验整体框架

　　BRIGHT AML 1019（NCT03416179）是一项具有重要意义的全球临床试验，由两项独立驱动的 III 期、随机（1：1）双盲试验组成。该试验旨在全面评估口服 glasdegib 100 mg 每日一次或安慰剂加两种标准化疗方案中的一种，用于治疗未经治疗的 AML 成人患者的效果。

　　（二）分组情况

　　强化试验组：将 glasdegib / 安慰剂与阿糖胞苷和柔红霉素（经典的 “7 + 3” 方案，即连续 7 天给予阿糖胞苷，第 1、2、3 天同时给予柔红霉素）相结合。此组主要针对身体状况相对较好、理论上能够耐受强化化疗的患者，通过对比 glasdegib 联合强化化疗与安慰剂联合强化化疗的效果，探究 格拉斯吉布 在强化化疗背景下能否进一步提高患者的治疗效果。

　　非强化试验组：将 glasdegib / 安慰剂与阿扎胞苷相结合。该组主要针对因年龄较大、身体状况较差或存在多种合并症等原因无法耐受强化化疗的患者。阿扎胞苷作为一种低强度化疗药物，在非强化治疗中应用广泛。通过该组试验，评估 格拉斯吉布 联合阿扎胞苷在这部分特殊患者群体中的疗效。

　　三、试验终点指标

　　（一）主要终点

　　两项研究的主要终点均为总生存期。总生存期是评估癌症治疗效果的关键指标，它反映了从随机分组开始至因任何原因导致患者死亡的时间。通过对比不同组患者的总生存期，能够直接判断 格拉斯吉布 联合不同化疗方案是否能真正延长 AML 患者的生存时间，为临床治疗决策提供重要依据。

　　（二）次要终点

　　反应相关指标：包括反应情况（如完全缓解、部分缓解等）、反应时间和持续时间。反应情况用于评估治疗后肿瘤细胞的消失或缩小程度；反应时间反映从开始治疗到出现明显治疗效果的时间；反应持续时间则体现了治疗效果的持久性，这些指标有助于全面了解 格拉斯吉布 联合化疗方案对肿瘤的控制情况。

　　无事件生存期：指从随机分组开始至出现任何不良事件（如疾病进展、复发、死亡等）的时间，该指标能综合反映治疗方案对患者疾病进程的影响，衡量治疗的整体有效性和安全性。

　　安全性：监测和评估治疗过程中出现的各种不良反应，包括不良反应的类型、严重程度、发生率等，以确定 格拉斯吉布 联合化疗方案在临床应用中的安全性，为患者能否耐受治疗提供参考。

　　患者报告的结果：通过患者自身对治疗过程中的症状、生活质量等方面的主观感受进行报告，从患者角度补充治疗效果的评估，使试验结果更全面地反映治疗对患者的实际影响。

　　药代动力学：研究 格拉斯吉布 在人体内的吸收、分布、代谢和排泄过程，了解药物在体内的浓度变化规律，为优化药物剂量、给药方案提供科学依据，以提高药物的疗效和安全性。

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