培西达替尼在罕见软组织肉瘤中的探索性应用，如何购买该药品？

　　软组织肉瘤是一类罕见且异质性强的恶性肿瘤，其中恶性外周神经鞘瘤（MPNSTs）因高复发率和转移性，预后极差。培西达替尼作为一种CSF1R抑制剂，通过靶向抑制肿瘤相关巨噬细胞（TAMs）的分化，已在腱鞘巨细胞瘤中展现出疗效。本文结合临床研究数据，探讨其在MPNSTs中的探索性应用价值。

　　1. 培西达替尼的作用机制与MPNSTs的发病机制

　　作用机制：

　　培西达替尼通过抑制CSF1R，阻断TAMs的M2型极化，从而抑制肿瘤免疫逃逸。此外，该药还可抑制c-kit和FLT3-ITD等激酶，进一步增强抗肿瘤活性。

　　MPNSTs的发病机制：

　　MPNSTs中，M2型TAMs与疾病进展密切相关，培西达替尼可通过减少TAMs浸润，改善肿瘤微环境。

　　2. 临床研究数据

　　II期临床试验（NCT02584647）：

　　常见不良反应包括疲劳（42.9%）、腹泻（28.6%）、AST/ALT升高（21.4%）等，多为1-2级。

　　4例患者（28.6%）出现3级不良反应，主要为皮疹和白细胞减少。

　　中位无进展生存期（PFS）为6周（95% CI：6-19.14），中位总生存期（OS）为17.9周（95% CI：13.7-未达到）。

　　仅1例患者达到疾病稳定（SD），持续23.6周，其余患者均因疾病进展停药。

　　该研究纳入15例不可切除的MPNSTs患者，接受培西达替尼（上午400 mg、下午600 mg）联合西罗莫司（上午2 mg）治疗。

　　疗效数据：

　　安全性数据：

　　3. 探索性生物标志物分析

　　转录组分析：

　　对5例患者进行多重免疫荧光分析，结果显示治疗后肿瘤样本中mTOR活性标志物磷酸化S6（phospho-S6）均下降，疾病进展时样本中phospho-S6升高。

　　免疫丰富的肿瘤微环境（TME）患者预后较好，提示免疫相关标志物可能成为疗效预测指标。

　　培西达替尼在MPNSTs中的探索性应用为这一罕见肿瘤提供了新的治疗思路。尽管单药疗效有限，但其通过改善肿瘤微环境的作用机制为联合治疗奠定了基础。

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