MHRA批准Evrysdi（risdiplam）片剂：SMA治疗迎室温保存新选择

　　Evrysdi（risdiplam）片剂已正式获得英国药品和保健品监管局（MHRA）的批准，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。

　　此次批准适用于患有1型、2型或3型SMA，或携带一至四个SMN2基因拷贝的患者群体。与目前需冷藏保存的Evrysdi液体版本相比，新获批的片剂制剂可在室温下稳定保存，为患者提供了更为便捷、灵活的用药方式。

　　具体而言，5毫克的Evrysdi药片既可整片吞服，也可分散于水中服用，适用于两岁及以上、体重至少达到20公斤且无需借助喂食管即可吞咽的患者。对于需要其他剂量Evrysdi治疗，或更倾向于使用口服溶液的患者，原有的口服溶液版本仍将继续供应。

　　SMA作为一种严重的进行性神经肌肉疾病，全球范围内每约10,000名婴儿中就有1名受其影响。该疾病由SMN1基因突变引发，导致全身SMN蛋白质缺乏，进而引发肌肉无力和萎缩，严重影响患者的体力以及行走、进食和呼吸等基本生活能力。

　　MHRA的此次批准决定，是基于一项生物等效性研究的数据支持。该研究证实，5毫克片剂与原始口服溶液具有生物等效性，意味着患者服用新配方片剂可获得与口服溶液相同的疗效和安全性保障。

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