慢性移植物抗宿主病儿童患者使用贝舒地尔的效果

　　贝舒地尔是一款具备选择性的Rho相关卷曲螺旋激酶2（ROCK2）小分子抑制剂，主要用于糖皮质激素难治性慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者的治疗。虽说该药物已获批准应用于12至18岁的青少年群体，然而目前有关这一年龄段的儿科数据却极为有限。

　　我们例举了三个不同的案例，以期观察它在慢性移植物抗宿主病儿童患者中的疗效。

　　病例1接受了贝舒地尔、泼尼松、环孢菌素A、吗替麦考酚酯以及鲁索替尼联合治疗，疗程长达210天。初始评估发现，该患儿的皮肤和关节筋膜受累情况依据美国国立卫生研究院评分标准为3分，口腔、眼部以及肺部受累评分为2分。经过治疗后，所有受影响的器官均呈现出至少部分缓解（PR）的迹象，整体评估亦为PR。

　　病例2接受了贝舒地尔、他克莫司和芦可替尼为期205天的治疗。基线评估显示，其皮肤和关节筋膜受累程度评分为3分，口腔和眼睛受累评分为2分。经过治疗，大多数器官达到了部分缓解（PR）或完全缓解（CR）状态，综合评定为总体PR。

　　病例3则接受了121天的贝舒地尔、泼尼松和他克莫司联合治疗，该患儿基线时的器官受累情况与病例#2相近。治疗后取得了总体PR的效果，皮肤、口腔、眼睛以及关节筋膜等方面均有显著改善。

　　随着治疗时间的推进，3位患者基于Lee cGVHD症状量表的评分均有大幅提升。而且在整个治疗过程中，患者的原发疾病并未出现复发情况，也无死亡案例发生。所出现的不良事件严重程度均局限于1 - 2级。

　　综上所述，通过这一系列病例可以看出，贝舒地尔对于12岁那些历经多种治疗仍难以治愈、患有严重多器官cGVHD的儿科患者而言，或许具有一定疗效。

　　贝舒地尔在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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