FDA扩大Hympavzi适用范围惠及低龄血友病患儿

　　6月8日，辉瑞公司宣布，美国FDA批准扩大Hympavzi的适用范围，可用于6岁及以上儿童与成人血友病A、B患者的常规预防治疗，无论患者是否存在凝血因子抑制物，以此减少出血发作。该药物是首款适配6至11岁血友病B儿科患者的皮下给药非凝血因子疗法，此前仅获批用于12岁以上无抑制物患者，此次扩容大幅拓宽了受众群体。

　　血友病全球患者超80万，患者血液凝血功能异常，易反复出现关节出血，儿童关节软骨与骨骼尚在发育，更易因反复出血造成永久性关节损伤。临床中，部分患者会产生凝血因子抑制物，导致传统凝血因子替代疗法失效，这也是血友病治疗的核心难题，约20%的血友病A患者、3%的血友病B患者会出现该问题。

　　这款新型疗法具备显著使用优势，采用每周一次的皮下注射方式，适配预充式注射器或自动注射笔，无需常规实验室监测，12岁以上患者经培训可自主注射，操作便捷。其疗效得到两项3期临床试验佐证，BASIS成人及青少年试验显示，该疗法可将患者年化出血率大幅降低93%。

　　针对低龄患儿的BASISKIDS试验结果同样亮眼，6至11岁各类型血友病患儿接受治疗后，年化出血率均大幅低于历史治疗数据，无论患者是否存在凝血因子抑制物，出血风险均显著降低。该药物常见不良反应较为轻微，主要为注射部位不适、头痛、发热、关节痛等，整体安全性良好。

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