病例背景

　　患者，男性，52岁，因“乏力、发热伴体重下降3个月”于2023年10月入院。既往诊断为慢性髓性白血病（CML）慢性期（CP），接受伊马替尼治疗4年后进展为急变期（BP），骨髓穿刺提示原始细胞比例达35%，基因检测显示BCR-ABL1融合基因阳性，并携带T315I突变。患者对达沙替尼及尼洛替尼治疗均不耐受，遂考虑使用普纳替尼。

　　治疗经过

　　初始评估：

　　血常规：白细胞计数28×10⁹/L，血红蛋白85 g/L，血小板计数45×10⁹/L。

　　骨髓检查：原始细胞比例35%，费城染色体（Ph）阳性。

　　基因检测：BCR-ABL1融合基因定量为120%，T315I突变阳性。

　　心脏评估：心电图提示左心室肥厚，超声心动图显示左心室射血分数（LVEF）为55%，无瓣膜病变。

　　治疗方案：

　　2023年11月1日开始口服普纳替尼，起始剂量为45 mg/d，联合FLAG-IDA方案（氟达拉滨、阿糖胞苷、伊达比星、粒细胞集落刺激因子）进行诱导化疗。

　　治疗期间密切监测血常规、肝功能及心血管指标，每周行心电图检查。

　　疗效评估：

　　骨髓检查：原始细胞比例降至1%，达到完全血液学缓解（CHR）。

　　基因检测：BCR-ABL1融合基因定量降至0.5%，T315I突变仍阳性。

　　血常规：白细胞计数降至4.2×10⁹/L，血红蛋白升至98 g/L，血小板计数升至85×10⁹/L。

　　骨髓检查：原始细胞比例降至5%，达到部分血液学缓解（PHR）。

　　基因检测：BCR-ABL1融合基因定量降至15%，T315I突变仍阳性。

　　第1周期治疗后（2023年11月28日）：

　　第2周期治疗后（2023年12月25日）：

　　剂量调整与长期随访：

　　2024年1月10日，因患者出现3级血小板减少，将普纳替尼剂量减至30 mg/d。

　　2024年3月15日，基因检测显示BCR-ABL1融合基因定量降至0.01%，达到主要分子学缓解（MMR）。

　　截至2024年12月，患者持续维持MMR，LVEF稳定在55%-60%，未发生严重心血管事件。

　　本例患者在多线TKI治疗失败后，采用普纳替尼联合FLAG-IDA方案成功诱导缓解，并实现MMR。普纳替尼对T315I突变的高效抑制作用是其疗效的关键，而剂量调整策略有效降低了心血管毒性风险。该病例提示，普纳替尼可作为T315I突变CML急变期患者的有效治疗选择，但需密切监测心血管毒性。

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