一例激素耐药GVHD患者使用贝舒地尔后皮肤病变显著改善的病例分析

作者: 医学编辑陈筱曦 2025-06-13

  病例背景

  患者为24岁男性,因急性淋巴细胞白血病接受异基因造血干细胞移植(allo-HSCT),术后第90天确诊为慢性移植物抗宿主病(cGVHD),累及皮肤、胃肠道。患者表现为全身淡褐色斑疹、斑丘疹、鳞屑及腹泻,NIH皮肤评分3分,胃肠道评分2分。既往接受甲泼尼龙(2 mg/kg/d)治疗8周,症状无缓解,诊断为激素耐药型cGVHD。

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  治疗经过

  一线治疗失败

  甲泼尼龙治疗8周后,皮肤病变面积扩大至体表面积60%,胃肠道症状加重(腹泻频率>5次/日),遂停用激素。

  换用芦可替尼(10 mg bid)联合钙调磷酸酶抑制剂(他克莫司0.03 mg/kg/d),治疗4周后,皮肤评分仍为3分,胃肠道评分降至1分,但出现血小板减少(<50×10⁹/L),被迫停药。

  贝舒地尔二线治疗

  2024年10月启动贝舒地尔(200 mg/d)单药治疗。

  第2周:皮肤瘙痒减轻,斑疹颜色变浅,NIH皮肤评分降至2分;

  第4周:鳞屑减少,皮疹面积缩小至体表面积30%,胃肠道症状完全缓解,评分降至0分;

  第8周:皮肤病变基本消退,仅残留色素沉着,评分降至0分,实现完全缓解(CR)。

  糖皮质激素减量

  治疗第12周起,甲泼尼龙剂量由0.5 mg/kg/d逐步减量,第16周完全停用,未出现病情反复。

  疗效评估

  皮肤病变:治疗前后对比显示,皮肤斑疹面积减少90%,瘙痒VAS评分从8分降至1分。

  胃肠道症状:腹泻完全消失,体重增加3 kg。

  免疫功能:Treg细胞比例从基线4.2%升至8.9%,Th17/Treg比值从3.1降至1.2。

  本例提示,贝舒地尔通过ROCK2通路抑制Th17细胞活化、增强Treg细胞功能,可有效逆转激素耐药cGVHD的皮肤纤维化进程。与芦可替尼相比,贝舒地尔在纤维化主导的器官(如皮肤)中疗效更显著,且未出现血液学毒性,支持其作为激素耐药患者的优先选择。

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