患者为42岁女性，2022年3月确诊为晚期未分化多形性肉瘤（UPS），基因检测显示存在ETV6-NTRK3融合突变。患者确诊时已出现多发性肺转移及脑转移（脑部病灶共3处，最大直径1.2cm），既往未接受过系统治疗。

　　治疗经过

　　一线治疗：恩曲替尼单药

　　2022年4月起，患者口服恩曲替尼600mg/d，每日1次。

　　治疗2个月后，PET-CT显示肺部病灶缩小30%，脑部MRI显示3处病灶均缩小（最大病灶直径降至0.8cm），达到部分缓解（PR）。

　　治疗6个月后，复查显示肺部病灶完全消失，脑部病灶缩小至不可测量水平（<5mm），达到完全缓解（CR）。

　　长期随访与疗效维持

　　患者持续接受恩曲替尼治疗，每3个月复查一次。截至2025年5月，患者已实现35个月的无进展生存期（PFS），且脑部病灶持续完全缓解。

　　治疗期间，患者仅出现1级味觉障碍和轻度体重增加（5kg），未发生3级以上不良反应，生活质量评分（ECOG PS）稳定为0分。

　　疗效评估与机制分析

　　颅内疗效：恩曲替尼的颅内客观缓解率（ORR）在NTRK融合阳性实体瘤中达54.5%-63.6%，本例患者的脑转移病灶完全消失，与临床试验数据一致。其高亲脂性（logP值3.5）和低分子量（426.5 g/mol）使其能够高效穿透血脑屏障，脑脊液浓度为血浆浓度的60%-80%。

　　全身疗效：恩曲替尼通过抑制NTRK激酶活性，阻断肿瘤细胞增殖信号通路。本例患者肉瘤病灶的完全缓解，与STARTRK-2研究中NTRK融合阳性肉瘤患者ORR 57.7%、中位缓解持续时间（DoR）15个月的数据相符。

　　本例晚期NTRK融合肉瘤伴脑转移患者，通过恩曲替尼单药治疗实现长期完全缓解，且耐受性良好。恩曲替尼在泛瘤种治疗中展现出显著的颅内和全身疗效，为NTRK融合阳性罕见肿瘤患者提供了新的治疗选择。

　　恩曲替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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