患者为一名45岁男性，因满月脸、水牛背、高血压（收缩压180 mmHg）及低钾血症（血钾2.8 mmol/L）就诊，CT检查发现右侧肾上腺占位（最大径8.5 cm），伴多发肺转移。血清皮质醇水平升高（>50 μg/dL），确诊为功能性肾上腺皮质癌（ACC）。

　　治疗经过

　　初始治疗

　　患者于2022年6月开始口服米托坦（初始剂量2 g/d，分3次服用），同时监测血药浓度及激素水平。

　　治疗2周后，患者出现恶心、呕吐及腹泻，予甲氧氯普胺（10 mg tid）止吐治疗后缓解。

　　剂量调整与激素水平监测

　　治疗1个月后，血药浓度达16 mg/L（目标范围14-20 mg/L），血清皮质醇水平降至12 μg/dL，血压降至140/90 mmHg，血钾恢复正常（4.1 mmol/L）。

　　治疗3个月后，CT复查显示肾上腺原发灶缩小至6.2 cm，肺转移灶最大径从3.5 cm缩小至2.1 cm。

　　长期随访与激素控制

　　治疗6个月后，患者血清皮质醇水平稳定在8-10 μg/dL，血压维持于130/85 mmHg，无新发转移灶。

　　截至2025年1月（随访31个月），患者持续使用米托坦（4 g/d），激素水平正常，生活质量显著改善，可正常工作。

　　米托坦的作用机制

　　米托坦通过干扰肾上腺皮质激素合成、诱导癌细胞凋亡及抑制甾醇-O-酰基转移酶1（SOAT1）功能，发挥抗肿瘤及激素调控作用。

　　本例中，患者血清皮质醇水平的快速下降提示米托坦对功能性ACC的显著疗效。

　　不良反应管理

　　胃肠道反应是米托坦常见不良反应，需通过止吐药物及剂量调整控制。本例中，患者通过分次服药及对症治疗，成功维持治疗。

　　激素水平与生存获益

　　研究显示，米托坦治疗功能性ACC的中位总生存期（OS）为18-24个月，激素水平正常化与生存期延长相关。本例中，患者随访31个月激素水平稳定，提示米托坦在长期激素控制中的价值。

　　血药浓度监测的重要性

　　米托坦的有效血药浓度为14-20 mg/L，低于此范围疗效不足，高于此范围可能增加不良反应。本例中，患者通过定期监测血药浓度，实现了剂量个体化调整。

　　米托坦仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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