一、病例背景

　　患者为50岁男性，因“手指长期红肿、豆粒状凸起”就诊，2022年5月确诊为腱鞘巨细胞瘤（TGCT），累及右手食指近端指间关节。患者3年前手指外伤史，未及时治疗。

　　二、治疗经过

　　手术与术后治疗

　　2022年5月行单纯性肿瘤切除术，术后病理证实为TGCT。

　　术后1个月复查CT显示局部软组织肿块复发，大小约2.5cm×1.8cm，遂启动培西达替尼治疗。

　　培西达替尼治疗方案

　　患者接受培西达替尼（400mg bid）口服治疗，空腹服用，每日2次。

　　治疗期间避免联用强效CYP3A4抑制剂，定期监测肝功能及血常规。

　　疗效评估

　　治疗3个月后（2022年8月）：复查CT显示肿块缩小至1.2cm×0.9cm，疗效评估为PR。患者自诉疼痛及关节活动受限明显改善。

　　治疗6个月后（2022年11月）：肿块进一步缩小至0.5cm×0.3cm，接近完全缓解（CR），关节活动范围恢复正常。

　　不良反应管理

　　治疗期间出现2级肝功能异常（ALT/AST升高至3倍ULN），经暂停用药1周及保肝治疗后恢复，随后以减量（300mg bid）重启治疗，未再出现肝毒性。

　　轻度乏力及食欲减退，未影响治疗依从性。

　　三、数据支持与机制分析

　　疗效数据

　　ENLIVEN研究显示，培西达替尼治疗TGCT的ORR为38%，其中CR率15%，PR率23%。本例患者治疗6个月后接近CR，显著优于研究数据。

　　真实世界研究显示，培西达替尼治疗12个月时，85%的响应者DOR≥6个月，58%的响应者DOR≥9个月，与本例患者的长期获益一致。

　　机制探讨

　　TGCT由滑膜细胞和炎症细胞异常增殖引起，CSF1/CSF1R信号通路是主要驱动因素。培西达替尼通过抑制CSF1R，阻断巨噬细胞聚集，减少肿瘤微环境中的炎症因子分泌，从而抑制肿瘤生长。

　　本例患者术后快速复发，提示手术难以彻底清除肿瘤细胞，培西达替尼的靶向治疗有效控制了残留病灶。

　　本例腱鞘巨细胞瘤患者经培西达替尼治疗后，肿瘤显著缩小，关节功能恢复，疗效优于临床试验数据。该案例验证了培西达替尼在复发/难治性TGCT中的有效性，提示其可作为手术不可行患者的首选治疗。未来需进一步探索生物标志物预测疗效，以优化患者选择。

　　“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多问题，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。所有关于药物的使用和副作用的信息仅供参考，并不能替代医生的专业建议。在使用前或更改任何药物治疗方案前，请务必与医生进行充分的沟通和讨论。图片来源网络，如有侵权请联系删除。】