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骨髓纤维化丨momelotinib(莫洛替尼)治疗骨髓纤维化效果怎么样?

时间:2022-06-27     作者:海得康医学顾问微信:15600654560【原创】   阅读

  2022年6月,FDA受理了momelotinib莫洛替尼的新药申请,治疗:骨髓纤维化(MF)。

  momelotinib是第一个在疾病症状、脾脏反应、贫血的所有关键标志物方面显示阳性数据的JAK抑制剂。

  骨髓纤维化贫血与生活质量降低和总体生存率降低密切相关。一半的骨髓纤维化患者在确诊时出现贫血,随着时间的推移几乎所有患者都会贫血。

  所有患者的平均基线特征为TSS为27,血红蛋白水平(Hgb)为8g/dL,血小板计数为145 x 10E9/L。

  momelotinib(莫洛替尼,MM)治疗骨髓纤维化患者的研究结果显示:

  ——总症状评分(TSS)≥50%:MMB治疗组的患者比例为25%,对照组为9%;

  ——摆脱输血依赖(TI):MMB治疗组的患者比例为31%,对照组为20%;

  ——脾脏反应率(SRR)≥35%:MMB组的患者比例为23%,对照组为3%;SSR≥25%方面,MMB组的患者比例为40%,对照组为6%。

  ——MMB组的总生存期(OS)有改善的趋势。

  momelotinib(莫洛替尼)最常见的非血液学不良反应是腹泻、恶心、乏力、瘙痒、血肌酐升高。

  在中国,治疗骨髓纤维化的药物是磷酸芦可替尼片(捷恪卫),已纳入新版国家医保,报销条件:

  限中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化 (PET-MF)的患者。

  另外,芦可替尼仿制药已在孟加拉上市,孟加拉的仿制在最近几年真的是突飞猛进,已经赶超有着“世界药房”称号的印度。孟加拉版Rutinib经过孟加拉药品监督管理局审批合法生产,所以质量有保障。

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  【友情提示:本文仅作为参考意见,具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系,随时沟通用药情况。】

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