TAK-755作为先天性血栓性血小板减少性紫癜酶替代疗法，效果如何？

　　武田宣布了支持TAK-755作为先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）酶替代疗法的有效性和安全性的阳性3期结果。

　　cTTP是血栓性血小板减少性紫癜（TTP）的一种极其罕见的亚型，TTP是一种由ADAMTS13蛋白酶缺乏引起的罕见、慢性和衰弱性凝血障碍。该疾病具有急性和慢性表现，包括心血管疾病和中风，并与重大疾病负担相关。由于持续广泛的器官损伤和其他与ADAMTS13缺陷相关的合并症，与普通人群相比，cTTP患者的生活质量和寿命显着降低。

　　TAK-755是第一个也是唯一一个正在开发的重组ADAMTS13蛋白，通过替代缺失或缺陷的ADAMTS13酶为TTP患者提供靶向治疗。

　　3期试验的预先计划中期分析结果显示，与基于血浆的疗法相比，TAK-755将血小板减少事件的发生率降低了60％，这是cTTP疾病活动的重要标志。

　　TAK-755治疗组发生治疗相关不良事件的患者比例也显着降低为8.9％，而接受SoC治疗的患者为47.7％。

　　FDA还授予TAK-755快速通道指定，用于治疗、预防和常规预防遗传性（先天性）ADAMTS13缺陷患者的TTP急性发作。

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