Adzynma获MHRA批准，成英国治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜首个疗法

　　近日，Adzynma（rADAMTS13）获得英国药品和保健产品管理局（MHRA）批准，用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）。这一批准使酶替代疗法成为英国首个获批用于治疗这种极为罕见血液凝固障碍的疗法，适用于所有年龄段患者。

　　cTTP是一种遗传性疾病，由ADAMTS13酶缺陷引发。ADAMTS13对血液凝固起着关键作用，其缺陷会导致患者出现血小板减少、中风以及肾脏和心血管疾病等多种症状和严重并发症。

　　武田公司研发的Adzynma是一种纯化重组形式的ADAMTS13，通过静脉注射给药，旨在替代患者体内低水平的缺陷酶。

　　支持欧盟授权的关键证据，是一项针对cTTP患者的3期临床试验结果。该试验中，患者被随机分为两组，分别接受六个月的Adzynma或血浆疗法治疗，之后交叉接受另一种疗法治疗六个月，最后所有患者均接受武田的治疗，为期13至18个月。

　　结果显示，在接受Adzynma作为预防性治疗期间，没有患者出现急性血栓性血小板减少性紫癜（TTP）事件，而接受血浆疗法的患者中则发生了一次急性TTP事件。此外，在研究的第一阶段和第二阶段，Adzynma组患者中仅出现1例亚急性TTP事件，而接受血浆疗法的6例患者中出现了7例亚急性TTP事件。武田公司表示，在持续治疗期间，疗效结果始终保持一致。

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