门诊皮下注射阿仑单抗治疗再生障碍性贫血：可行、安全且反应率高

　　使用马抗胸腺细胞球蛋白（h-ATG）联合环孢素（CsA）和艾曲泊帕的免疫抑制治疗（IST）是没有合适匹配供体的再生障碍性贫血（AA）患者的标准治疗方法。然而，在许多国家，h-ATG已停止使用，而反应率较低且生存率较差的兔ATG（r-ATG）成为了唯一的替代方案。先前的研究表明，阿仑单抗（ALZ，一种靶向CD52的人源化单克隆抗体）与CsA联合使用，在再生障碍性贫血患者中取得了良好的总体缓解率（ORR）。

　　我们分析了2009年3月至2024年1月在巴西和英国的四个中心接受皮下阿仑单抗治疗的再生障碍性贫血患者系列。共纳入了61名再生障碍性贫血成年患者的64次阿仑单抗治疗，其中76%的患者患有重型再生障碍性贫血（SAA）或非常重型再生障碍性贫血（VSAA）。

　　结果显示，12个月时的总体缓解率为59.4%（完全缓解：21.9%，部分缓解：37.5%）。6个月时的累积缓解率为54.7%，12个月时为59.4%。年轻患者（65岁以下）的缓解累积发生率较高（67% vs. 31%，P=0.03），以及接受总剂量103mg治疗的患者缓解累积发生率也较高（70% vs. 38%，P=0.02）。1年总生存率（OS）为86%，2年总生存率为78%，4年总生存率为70%，且应答者的生存率显著高于非应答者（90% vs. 44%，P<0.0001）。

　　此外，治疗过程中观察到的不良事件级别较低，感染事件也不常见。对于需要免疫抑制治疗且h-ATG获取受限的再生障碍性贫血患者来说，皮下阿仑单抗是r-ATG的一种可行、有效且安全的替代方案。

　　海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多问题，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文仅作为参考意见。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。图片侵权，请联系删除。】