菲卓替尼在治疗原发性和后真性红细胞增多症或原发性血小板增多症相关的骨髓纤维化患者中的应用：针对鲁索替尼耐药或难治性患者的常规治疗探索

　　近年来，菲卓替尼（一种选择性JAK2抑制剂）已逐渐成为对鲁索替尼ruxolitinib治疗失败或不耐受患者的潜在替代治疗选择。尽管临床试验中展现出了积极的前景，但来自美国和欧洲的实际应用数据却提示，菲卓替尼的疗效可能存在一定的不确定性。本报告旨在分享以色列临床实践中，针对鲁索替尼ruxolitinib治疗失败后转用菲卓替尼的骨髓纤维化患者的特征、治疗策略及临床转归。

　　本研究纳入了成年骨髓纤维化患者，这些患者在停止鲁索替尼ruxolitinib治疗后，开始接受菲卓替尼的治疗。通过描述性分析，我们详细描绘了从骨髓纤维化诊断到鲁索替尼ruxolitinib及菲卓替尼治疗期间的患者特征、临床转归及治疗模式。

　　研究人群中，女性患者占62.5%，中位年龄为77岁（范围：63-85岁）。患者接受鲁索替尼ruxolitinib治疗的中位持续时间为17个月（范围：3-84个月）。在转用菲卓替尼前，通过触诊评估的中位脾脏大小为肋缘以下15.5厘米（范围：4-22厘米）。治疗3个月后，脾脏大小中位数降至肋缘以下13厘米（范围：2-21厘米）。然而，治疗6个月后，仅2名患者出现轻微改善，3名患者病情进展，2名患者脾脏大小保持不变。至治疗12个月时，脾脏反应未见进一步改善，此时脾脏大小中位数增至肋缘以下19厘米（范围：2-30厘米）。关于骨髓纤维化相关症状，43.75%（n=7）的患者报告有所改善，37.5%（n=6）的患者症状无变化，而18.75%（n=3）的患者症状恶化。值得注意的是，胃肠道毒性是菲卓替尼治疗中最常见的不良反应，且有31%的患者在治疗期间去世。

　　本研究观察表明，在鲁索替尼ruxolitinib治疗失败的骨髓纤维化患者中，菲卓替尼的治疗效果可能有限，特别是当鲁索替尼ruxolitinib的治疗时间超过12个月时。因此，考虑尽早从鲁索替尼ruxolitinib转换为菲卓替尼可能会获得更好的治疗效果。

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