Ide-cel/Abecma改善了复发难治多发性骨髓瘤的生活质量，与标准治疗相比

　　根据患者报告的结果（PROs），与标准护理治疗相比，idecabtagene vicleucel（ide-cel,Abecma）治疗改善了三级暴露复发/难治性多发性骨髓瘤患者的健康相关生活质量（HRQOL）.来自KarMMaa-3 3期试验（NCT03651128）。

　　除了QLQ-MY20疾病症状、治疗不良反应（AE）和EQ-5D-5L指数评分外，Ide-cel产生了一致的PRO，其中一些改善并未超过组内最低重要差异阈值。接受标准治疗的患者EORTC QLQ-C30认知功能评分恶化，超过组内最小重要差异阈值。

　　在个体患者水平上，在大多数随访中，与标准疗法相比，ide-cel的主要PRO表现出有意义的改善，这在EORTC QLQ-C30 GHS-QoL、身体功能和疲劳领域尤其明显。主要感兴趣领域的总体最小二乘平均变化显着（名义P＜.05），效应大小范围为0.3至0.7，表明ide-cel 9个主要感兴趣领域中的7个有所改善。这些领域包括EORTC QLQ-C30 GHS-QoL、身体功能、认知功能、疲劳和疼痛领域；QLQ-MY20治疗领域的AE；和EQ-5D-VAS。

　　研究人员强调了次要兴趣领域的显着差异，包括情绪功能、社交功能、呼吸困难、失眠和便秘的EORT CQLQ-C30领域，以及未来视角和身体形象的QLQ-MY20领域。除了身体形象和未来前景的QLQ-MY20领域外，这些领域中的所有差异都超过了组间最重要的改进差异。

　　KarMMa-3试验中的患者在2019年5月-2022年4月期间按2:1随机分配接受ide-cel（n=254）或标准治疗（n=132）。标准治疗组的选择包括daratumumab（Darzalex）加泊马度胺（Pomalyst）和地塞米松；达雷妥尤单抗联合硼替佐米（Velcade）和地塞米松；ixazomib（Ninlaro）加来那度胺和地塞米松；卡非佐米（Kyprolis）加地塞米松；和elotuzumab（Empliciti）加泊马度胺和地塞米松。

　　在此HRQOL分析中，研究人员评估了EORTC QLQ-C30、EORTC QLQ-MY20和EQ-5D-5L的所有领域，同时选择了与研究人群临床最相关的9个领域。这些领域包括EORTC QLQ-C30 GHS-QoL、身体功能、认知功能、疲劳和疼痛评分；QLQ-MY20疾病症状和治疗评分的AE；EQ-5D-5L指数评分和EQ-5D-VAS。

　　18岁及以上的复发/难治性多发性骨髓瘤患者先前接受过2至4种疗法（包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和达雷妥尤单抗），有资格参加该试验。入组的另一个要求是在最后一次治疗后60天内出现疾病进展。

　　意向治疗（ITT）人群中患者的中位年龄为63岁（IQR，55-68）。此外，大多数患者是白人（65％），其次是黑人或非裔美国人（9％）、西班牙裔或拉丁裔（5％）和亚洲人（3％）。研究人员报告称，尽管标准治疗组中黑人或非裔美国人（14％）的患者多于接受ide-cel治疗的患者（7％），但治疗组之间的基线特征总体相当。

　　对于除角色功能、腹泻和财务困难之外的所有EORTC QLQ-C30领域，ide-cel与标准治疗相比，确认改善的时间风险比显着缩短（P＜.05）。此外，在ide-cel组中，情绪功能、认知功能、呼吸困难、失眠和便秘的QLQ-C30领域以及治疗领域的QLQ-MY20 AE的确认恶化时间的风险比显着更长（P＜.05）。

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