Adstiladrin第一个用于非肌层浸润性膀胱癌的基因疗法介绍

　　Nadofaragene firadenovec (Adstiladrin)作为第一个用于非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的基因疗法，其取得突破主要归功于其独特的作用机制和临床试验中表现出的疗效。以下是关于Nadofaragene firadenovec发的介绍：

　　作用机制：Nadofaragene firadenovec包含一种非复制腺病毒，该病毒可以传递干扰素α-2b（IFNα-2b）的有效负载。通过膀胱内滴注给药后，它利用腺病毒载体将干扰素直接递送到尿路上皮细胞中，使细胞产生IFNα-2b蛋白。这种蛋白具有免疫调节作用，可以触发细胞凋亡和抗血管生成等多种途径，从而导致肿瘤和细胞死亡。

　　临床试验疗效：在3期临床试验中，Nadofaragene firadenovec在治疗高危卡介苗无反应的非肌层浸润性膀胱癌患者中表现出显著的疗效。具体来说，在CIS队列中，BCG无反应的NMIBC患者（n=103）在3个月时实现了53.4%的完全缓解（CR）率。此外，患者的中位CR持续时间或高级别无复发生存期为9.69个月。这些数据表明，Nadofaragene firadenovec可以为这类患者提供有效的治疗选择。

　　安全性与耐受性：在临床试验中，Nadofaragene firadenovec的耐受性非常好。很少有患者因不良反应停药，也没有因不良反应导致死亡的情况。最常见的不良反应包括滴注部位分泌物、疲劳、膀胱痉挛、血尿、排尿困难和尿急等，这些都是患者比较熟悉的不良反应，因为它们与BCG相似。

　　指南推荐：美国泌尿外科协会（AUA）指南最近将Nadofaragene firadenovec作为BCG无反应的NMIBC患者的一种选择。这表明了该疗法在临床上的认可度和应用价值。

　　综上所述，Nadofaragene firadenovec通过其独特的作用机制和临床试验中表现出的显著疗效，在NMIBC治疗中取得了突破。它提供了一种新的、有效的治疗选择，特别是对于高危卡介苗无反应的患者来说具有重要意义。

　　海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多问题，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文仅作为参考意见。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。图片侵权，请联系删除。】