鲁索替尼为基础的治疗方案在原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症儿童中的应用

　　原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（pHLH）是一种罕见的免疫失调疾病，目前，造血干细胞移植（HSCT）是其唯一的潜在治愈手段。鉴于HLH-2004研究中pHLH患者在HSCT前的较高死亡率（17%），探索能够有效控制病情并与HSCT相辅相成的治疗方案显得尤为重要。为此，我们进行了一项针对接受鲁索替尼（RUX）治疗的pHLH儿童的回顾性研究。

　　在本研究中，患者通常持续接受鲁索替尼治疗，直至进行HSCT或出现无法耐受的副作用。若病情控制不理想，我们会依次增加甲基强的松龙和依托泊苷。研究的主要观察指标为一年总生存率。

　　共有21名pHLH患者参与研究，其中12名曾接受过其他治疗，9名为初治患者。中位随访期为1.4年。至最后一次随访时，共有17名患者（81.0%）存活，一年总生存率高达90.5%（95%置信区间：84.1-96.9%）。值得一提的是，所有患者在治疗的前8周内均获得了客观缓解，其中19名（90.5%）达到完全缓解（CR），2名（9.5%）达到部分缓解（PR）作为其最佳疗效。

　　此外，17名患者（81.0%）接受了HSCT。在这些患者中，13名（76.5%）获得CR，3名（17.6%）获得PR，而1名（5.9%）在HSCT时出现了疾病复发。HSCT后，共有15名患者（88.2%）存活。特别值得注意的是，有8名患者（38.1%）未使用依托泊苷，这表明以鲁索替尼为基础的治疗方案有可能减少对化疗的依赖。

　　患者们对鲁索替尼为基础的治疗方案表现出良好的耐受性。最常见的不良反应为血液学相关事件。

　　综上所述，以鲁索替尼为核心的治疗方案在pHLH儿童中显示出高效且安全的特性，可视为通往HSCT的重要桥梁。

　　鲁索替尼仿制药已在孟加拉上市，如需购药，可出国就医。海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。