匹米替比在治疗晚期胃肠道间质瘤中的效果观察

　　晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者若对酪氨酸激酶抑制剂（TKI）产生耐药，其预后通常较差。为此，我们进行了一项随机、安慰剂对照的III期临床试验，以评估新型热休克蛋白90抑制剂——匹米替比（Pimitespib），在治疗对标准TKI耐药的晚期胃肠道间质瘤中的效果和安全性。

　　本研究纳入了经组织学证实对伊马替尼、舒尼替尼和瑞格非尼耐药的晚期胃肠道间质瘤患者。他们被按照2:1的比例随机分配到两个组别，一组口服匹米替比160mg/天，另一组则服用安慰剂。药物或安慰剂的服用方式是每周连续5天，以21天为一个周期。当通过盲法中央放射学审查（BCRR）确认疾病进展后，安慰剂组的患者被允许交叉至开放标签的匹米替比治疗。研究的主要终点是通过BCRR确定的无进展生存期（PFS），次要终点则是使用保留等级的结构失效时间（RPSFT）方法来调整的总生存期（OS），以减少由于交叉治疗带来的预期混杂影响。

　　总共有86名患者参与研究，其中58人接受匹米替比治疗，28人接受安慰剂。结果显示，匹米替比组的中位PFS为2.8个月（95%置信区间CI为1.6-2.9个月），而安慰剂组仅为1.4个月（95% CI为0.9-1.8个月）。风险比（HR）为0.51（95% CI为0.30-0.87），单侧P值为0.006。与安慰剂相比，匹米替比显示出交叉调整后的OS有所改善，HR为0.42（95% CI为0.21-0.85），单侧P值为0.007。在安慰剂组中，有17人（60.7%）交叉至匹米替比治疗，交叉后的中位PFS为2.7个月（95% CI为0.7-4.1个月）。匹米替比最常见（≥30%）的治疗相关不良事件（AE）包括腹泻（74.1%）和食欲下降（31.0%）。最常见（≥10%）的3级或以上治疗相关AE是腹泻（13.8%）。仅有3名患者（5.2%）因治疗相关AE而停止使用匹米替比。

　　综上所述，与安慰剂相比，匹米替比显著延长了PFS并改善了交叉调整后的OS，且在对标准TKI治疗无效的晚期胃肠道间质瘤患者中显示出可接受的安全性。

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