Plozasiran的用途与功效，是否上市？

　　Arrowhead Pharmaceuticals近日宣布，其正在研发的RNAi疗法——Plozasiran，在针对家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者的后期研究中取得了积极成果。FCS是一种罕见的遗传性疾病，每百万人中仅有约1至2人患病。

　　在这项名为PALISADE的第三阶段研究中，75名经基因确诊或临床诊断为FCS的成年人被随机分组，并接受每三个月一次的皮下注射治疗，持续一年。这些患者分别接受了两种剂量的Plozasiran或匹配的安慰剂。

　　由于目前美国尚无专门批准用于治疗FCS的疗法，因此这项研究具有重要意义。FCS会阻止人体正常分解通过饮食摄入的脂肪或甘油三酯，导致甘油三酯水平极高。这种情况可能引发急性甚至致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪变性和认知问题。

　　研究结果显示，PALISADE研究达到了其主要终点和所有多重控制的关键次要终点。经过10个月的治疗，25毫克和50毫克Plozasiran剂量组患者的甘油三酯水平分别较基线降低了80%和78%，而安慰剂组仅为17%。此外，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受Plozasiran治疗的患者患急性胰腺炎的风险也降低了83%。同时，APOC3水平（在减缓甘油三酯清除方面起着至关重要的作用）在接受Plozasiran治疗的患者中也显著降低。

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