第三代TKI药物帕纳替尼治疗慢性粒细胞白血病

　　一名51岁日本男性患者，自初诊为慢性粒细胞白血病（CML）慢性期以来，已接受酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗长达16年。在此期间，他依次使用了第一代和第二代TKI药物，包括伊马替尼、达沙替尼及博舒替尼，均有效维持了疾病的慢性期状态，且未引发ABL1基因突变。然而，尽管病情长期保持稳定，患者却意外地进入了巨核细胞急变期（MBP），这是CML中一种罕见且具侵袭性的进展形式。

　　为应对这一病情突变，医生决定采用第三代TKI药物帕纳替尼作为四线治疗方案。值得注意的是，在帕纳替尼治疗仅7个月后，患者即实现了深度分子缓解（DMR），其BCR::ABL1转录水平降低至不可检测的程度（MR 5.0）。这一显著的分子缓解为患者接受来自人类白细胞抗原（HLA）8/8等位基因匹配的无关供体的同种异体骨髓移植创造了有利条件。

　　移植后，尽管患者面临移植物抗宿主病的挑战，但仍能持续保持DMR状态长达14个月，且未出现复发。此病例不仅凸显了帕纳替尼等第三代TKI在晚期CML治疗中的关键作用，尤其是在先前治疗失败的情况下，同时也强调了在慢性期进行长期、警惕的监测的重要性，以便及时发现并处理任何疾病进展的迹象。

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