司美替尼治疗神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤有怎样的效果？

　　司美替尼在一期临床试验中展现出了对神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤的显著治疗效果：

　　试验概况

　　试验对象：本试验招募了24位患儿，其中男性13位，女性11位，中位年龄10.9岁（年龄范围3岁至18.5岁）。

　　肿瘤情况：入组时患儿的肿瘤平均中位体积为1205毫升。

　　治疗方案：患儿接受了司美替尼的长期治疗，中位治疗周期为30个周期（即120周）。

　　治疗效果

　　肿瘤体积缩小：经治疗后，所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小，平均减少了31%。

　　最佳疗效治疗周期：取得最佳疗效的治疗周期中位数为20个周期（即80周）。

　　有效率：在入组的24位患儿中，17位药物有效，有效率为71%。

　　20毫克组：9人有效（共12人）。

　　25毫克组：5人有效（共6人）。

　　30毫克组：3人有效（共6人）。

　　疗效维持：取得疗效的患儿继续服用药物，其疗效得以维持，维持周期的中位数为23个周期。

　　研究发现，神经纤维瘤即使是小幅度的萎缩，都可以减轻患儿的疼痛、身体畸形，并改善患儿的运动机能。

　　药物特性：司美替尼作为一种治疗神经纤维瘤的新药，不仅疗效显著，而且副作用小。

　　耐药性：药物的长期使用并没有产生耐药性，这对于需要长期治疗的患儿来说是一个非常重要的优势。

　　综上所述，司美替尼在一期临床试验中展现出了对神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤的显著治疗效果。其不仅能够有效缩小肿瘤体积，还能改善患儿的临床症状，且长期使用不产生耐药性。

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