尼洛加司他的作用机制与疗效，药品价格多少

　　尼洛加司他（Nirogacestat，商品名Ogsiveo）是一种口服选择性γ-分泌酶抑制剂，近年来在硬纤维瘤的治疗中崭露头角。

　　一、尼洛加司他的作用机制

　　尼洛加司他通过抑制γ-分泌酶的活性来发挥治疗作用。γ-分泌酶是一种能够裂解多种跨膜蛋白复合物的酶，其中包括Notch蛋白。Notch信号通路在细胞的生长、分化和凋亡过程中起着至关重要的作用。当Notch信号通路被异常激活时，它可能会促进肿瘤细胞的增殖和侵袭。

　　尼洛加司他通过阻断γ-分泌酶对Notch蛋白的裂解，从而抑制Notch信号通路的激活。这种作用机制使得尼洛加司他成为治疗那些依赖Notch信号通路异常激活的肿瘤，如硬纤维瘤的潜在有效药物。

　　二、尼洛加司他的疗效表现

　　尼洛加司他在硬纤维瘤治疗中的疗效已经得到了多项临床试验的验证。其中，最为重要的是DeFi（NCT03785964）试验。这是一项国际、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在评估尼洛加司他在进展性硬纤维瘤成年患者中的疗效和安全性。

　　试验结果显示，与安慰剂组相比，尼洛加司他组的患者在无进展生存期（PFS）方面取得了显著的改善。具体来说，尼洛加司他组患者的疾病进展或死亡风险降低了71%。此外，尼洛加司他组患者的客观缓解率（ORR）也显著高于安慰剂组，分别为41%和8%。

　　除了PFS和ORR等硬指标外，尼洛加司他还改善了患者的生活质量。患者报告的结局（PROs）显示，尼洛加司他组患者在疼痛、症状负担、身体或角色功能以及与健康相关的生活质量方面均取得了显著的改善。

　　尼洛加司他作为一种口服选择性γ-分泌酶抑制剂，通过抑制Notch信号通路的激活来发挥治疗作用。在硬纤维瘤的临床试验中，尼洛加司他已经展现出了显著的疗效，不仅延长了患者的无进展生存期，还提高了患者的生活质量。

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