尼洛加司他Nirogacestat的全球获批情况与未来展望

　　尼洛加司他（Nirogacestat，商品名Ogsiveo）是一种口服选择性γ-分泌酶抑制剂，近年来在硬纤维瘤的治疗中取得了显著的成效。

　　一、全球获批情况

　　尼洛加司他于2023年11月27日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者。这是首个被批准用于治疗硬纤维瘤的药物，标志着硬纤维瘤治疗领域的重要突破。

　　在获得FDA批准之前，尼洛加司他已经获得了FDA授予的突破性疗法、快速通道和孤儿药资格。这些资格的授予反映了尼洛加司他在临床试验中展现出的显著疗效和安全性。

　　目前，尼洛加司他尚未在其他国家获得批准上市。但随着全球范围内对硬纤维瘤认识的提高和临床数据的积累，尼洛加司他有望在其他国家获得批准上市，为更多患者带来治疗希望。

　　二、临床数据支持

　　尼洛加司他获得FDA批准的主要依据是DeFi（NCT03785964）试验的积极结果。该试验是一项国际、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在评估尼洛加司他在进展性硬纤维瘤成年患者中的疗效和安全性。

　　试验结果显示，尼洛加司他组患者的无进展生存期（PFS）显著优于安慰剂组，疾病进展或死亡风险降低了71%。此外，尼洛加司他组患者的客观缓解率（ORR）也显著高于安慰剂组。这些结果充分证明了尼洛加司他在硬纤维瘤治疗中的显著疗效。

　　尼洛加司他作为一种创新药物，在硬纤维瘤治疗中取得了显著的成效。随着全球范围内对硬纤维瘤认识的提高和临床数据的积累，尼洛加司他有望在其他国家获得批准上市，并在更广泛的肿瘤类型中发挥治疗作用。

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