来那度胺巩固治疗CLL：疗效与生活质量如何平衡？

　　来那度胺（LEN）作为免疫调节剂在慢性淋巴细胞白血病（CLL）治疗中展现出双重性——既能延长无进展生存期（PFS），又可能对生活质量（HRQoL）产生负面影响。CLL6-RESIDUUMⅢ期试验的辅助研究揭示了这一矛盾：LEN巩固治疗12个月后，患者健康状况显著恶化，尤其是腹泻、呼吸困难等症状的加重，与观察组（OBS）患者生活质量改善形成鲜明对比。

　　在疗效层面，LEN对CLL的抑制作用显著。两项Ⅱ期研究表明，LEN可使30%-50%化疗耐药患者获得主要缓解，且感染毒性较低。随机研究进一步证实，LEN组PFS显著长于对照组，尤其对一线免疫化疗后残留疾病患者，LEN可延缓疾病进展。然而，CLL6-RESIDUUM试验显示，LEN治疗18个月后，患者社交功能评分下降，疼痛、恶心/呕吐发生率增加，提示长期用药的累积毒性不可忽视。

　　HRQoL的恶化与LEN的副作用密切相关。腹泻是LEN最常见的消化道毒性，发生率高达32%，且随治疗时间延长而加剧。此外，疲劳、血小板减少等血液学毒性也限制了患者的日常活动能力。与之对比，OBS组患者虽未接受治疗，但因疾病自然进程缓慢，其HRQoL参数随时间推移逐渐改善，尤其在身体、情感和社交功能维度表现突出。

　　CLL6-RESIDUUM试验提示，LEN治疗前12个月对患者HRQoL影响较小，但12个月后毒性风险陡增。因此，可考虑缩短巩固治疗周期至1年，或采用间歇给药方案以减少药物暴露。例如，苯达莫司汀联合利妥昔单抗（BR）方案后，LEN维持治疗12个疗程（每疗程28天）可显著延长PFS，但需密切监测血液学毒性，及时调整剂量。

　　对于TP53突变或17p缺失的高危患者，LEN的疗效获益可能超过生活质量损失，需充分告知风险并加强支持治疗。而对于体能状态较差或合并症多的患者，应优先选择HRQoL影响较小的方案，如观察等待或低强度治疗。

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