乌帕替尼获FDA批准，成为首个口服JAK抑制剂治疗巨细胞动脉炎

　　美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准艾伯维（AbbVie）旗下口服Janus激酶（JAK）抑制剂乌帕替尼（Rinvoq，upadacitinib）用于治疗巨细胞动脉炎（GCA）或颞动脉炎成人患者，这是该药在美国获批的第七个适应症，也是首个针对GCA的口服靶向治疗药物。此次批准距欧盟委员会（EC）授予相同适应症仅三周，标志着全球GCA治疗迈入精准靶向时代。

　　3期临床数据亮眼：缓解率提升17%，复发风险降低近半

　　此次批准基于关键性3期SELECT-GCA试验结果。研究纳入291例中重度活动性GCA患者，随机分为两组：

　　乌帕替尼组：15mg每日一次口服，联合26周糖皮质激素（GC）减量方案；

　　安慰剂组：联合52周GC减量方案。

　　结果显示，乌帕替尼组第52周持续缓解率达46.4%，显著高于安慰剂组的29%（p<0.05）；疾病复发率降低至34.3%，较安慰剂组的55.6%减少近半（风险比HR=0.47，95% CI 0.31-0.71）。此外，乌帕替尼组累积GC暴露量减少32%，且完全缓解率（无症状+炎症标志物正常）更高，进一步凸显其激素减量协同效应。

　　GCA是一种主要累及50岁以上女性的系统性血管炎，常表现为头痛、下颌跛行、视力丧失及大动脉并发症（如主动脉瘤）。目前标准治疗为长期高剂量糖皮质激素，但患者常面临骨质疏松、感染、高血压等严重副作用，且约50%患者在停药后1年内复发，亟需新型靶向药物。

　　乌帕替尼机制独特：精准抑制JAK-STAT通路，突破激素依赖

　　作为高选择性JAK1抑制剂，乌帕替尼通过阻断细胞因子（如IL-6、IL-12、IFN-γ）介导的JAK-STAT信号通路，抑制GCA中T细胞和巨噬细胞的异常活化，同时减少炎症因子释放。与糖皮质激素相比，其优势在于：

　　口服给药便捷，无需注射或输注；

　　激素减量效应，可显著降低GC累积剂量，减少长期毒性；

　　复发控制更优，SELECT-GCA研究显示，乌帕替尼组患者停药后1年复发率较安慰剂组降低43%。

　　除GCA外，乌帕替尼已在美国获批用于类风湿性关节炎、银屑病关节炎、强直性脊柱炎、溃疡性结肠炎、克罗恩病，并正在开展针对斑秃、化脓性汗腺炎、系统性红斑狼疮、白癜风的3期临床试验。其广泛适应症布局体现了JAK抑制剂在自身免疫性疾病领域的治疗潜力。

　　乌帕替尼仿制药已在孟加拉上市，如需购药，可出国就医。海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

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