贝祖替凡治疗VHL相关胰腺神经内分泌肿瘤，长期疗效如何？

　　贝祖替凡（Belzutifan）是一种新型缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂，通过阻断HIF-2α与HIF-1β异二聚化，抑制下游促血管生成和代谢相关基因表达。2023年《新英格兰医学杂志》发表的II期临床试验（NCT03401788）显示，其对冯·希佩尔-林道综合征（VHL）相关胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）的客观缓解率（ORR）达83%，远超传统疗法。

　　短期疗效数据：研究纳入61例VHL相关pNET患者，中位随访21.9个月后，贝祖替凡组的ORR为83%（完全缓解率18%），中位缓解持续时间（DOR）未达到，12个月DOR率为92%。此外，78%的患者肿瘤体积缩小≥30%，显著改善了胰腺占位引起的压迫症状（如腹痛、黄疸）。

　　长期疗效与安全性：最新3年随访数据显示，中位无进展生存期（mPFS）未达到，3年PFS率达81%，而历史对照组（观察等待）的3年进展率高达65%。安全性方面，贝祖替凡的3级以上不良反应发生率为25%，主要包括贫血（18%）、低氧血症（5%）和高血压（2%），无治疗相关死亡病例。

　　目前正在探索贝祖替凡联合依维莫司或舒尼替尼的方案。此外，长期用药对生育功能的影响（如睾酮水平下降）需进一步监测。

　　贝祖替凡仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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