伏索利肽在中国获批，矮小症患儿迎来新治疗选择

　　软骨发育不全（ACH）是一种因FGFR3基因突变导致的罕见骨骼发育障碍性疾病，患者表现为四肢短小、巨头症及潜在并发症（如脊柱侧弯、呼吸暂停）。传统治疗仅能缓解症状，缺乏病因干预手段。2025年3月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准伏索利肽（Vosoritide）上市，用于治疗2岁以上骨骺未闭合的ACH患儿，标志着中国ACH治疗进入精准医学时代。

　　核心研究数据

　　中国注册性研究：基于全球Ⅲ期临床试验数据及中国桥接研究结果，伏索利肽在中国获批。桥接研究纳入22例EZH2突变型ACH患儿，接受15μg/kg/日剂量治疗。结果显示，患儿年生长速度增加1.45cm/年，身高Z评分改善0.32，且未出现严重不良事件。

　　真实世界数据：截至2025年4月，上海交通大学医学院附属新华医院通过临时进口通道为5例ACH患儿使用伏索利肽，平均治疗6个月后，患儿身高增长3.2cm，运动功能评分提升20%。其中，4岁患儿曦曦（化名）接受治疗1年后，身高增长7.8cm，接近同龄儿童平均水平。

　　经济性与可及性：伏索利肽原研药年治疗费用约35万美元，但通过海南博鳌乐城先行区、北京天竺保税区等特殊通道，中国患者年费用降至不足百万元。部分地区“惠民保”可报销80%费用，实际自付约20万元。

　　治疗规范与安全性

　　用药前需完成骨龄检测、肾功能评估及心血管检查，确认无严重心脏或血管疾病。

　　护理人员需接受专业注射培训，包括无菌操作、剂量计算及不良反应识别。

　　常见不良反应为注射部位反应（红斑、瘙痒）及血压短暂下降，通过给药前补液及进食可降低风险。

　　临床应用前景

　　伏索利肽是中国首个针对ACH病因的靶向药物，适用于2岁以上骨骺未闭合患儿。推荐剂量为15μg/kg/日，皮下注射，需每日同一时间给药。治疗期间需定期监测生长发育、肝肾功能及血压。随着政策支持（如《临床急需药品临时进口工作方案》）及医保衔接，伏索利肽的可及性将进一步提升。

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