Otarmeni/lunsotogeneparvec-cwha是什么药？

　　Otarmeni（通用名：lunsotogeneparvec-cwha，原名DB-OTO）是全球首款获批用于治疗OTOF基因相关遗传性耳聋的腺相关病毒（AAV）载体基因疗法，由再生元（Regeneron）研发，2026年4月23日获美国FDA加速批准。

　　Otarmeni属于体内基因疗法，剂型为耳蜗内输注液，是一次性治疗药物，专为纠正OTOF基因双等位基因致病变异导致的听觉功能缺陷设计。OTOF基因编码耳铁蛋白（otoferlin），该蛋白位于内耳毛细胞，负责将声音信号转化为神经冲动并传递至听觉神经，是听觉信号传导的关键蛋白。当OTOF基因发生双等位基因变异时，耳铁蛋白功能缺失，尽管内耳物理结构完整，但听觉信号无法传递至大脑，导致重度至极重度感觉神经性耳聋。

　　Otarmeni的作用机制为双AAV1载体递送全长OTOFcDNA。因OTOF基因长度超出单一AAV载体容量，该疗法将OTOF基因拆分为两部分，分别装载至两个AAV1载体，通过手术输注至患者耳蜗内。载体进入内耳毛细胞后，释放基因片段并重新组装，合成完整的功能性耳铁蛋白，恢复毛细胞与听觉神经间的信号传导，从而改善或恢复听力。该疗法采用内耳毛细胞特异性启动子，确保OTOF基因仅在内耳毛细胞中表达，避免异位表达风险。

　　Otarmeni的获批适应症为治疗OTOF基因双等位基因致病变异相关的重度至极重度感觉神经性耳聋（任何频率>90dBHL）的儿童及成人患者，需同时满足外毛细胞功能保留、同侧耳无人工耳蜗植入史的条件。该适应症为罕见遗传性耳聋，此前无根治手段，传统干预仅依赖助听器或人工耳蜗，无法修复听觉系统生物学缺陷。

　　支持Otarmeni获批的关键临床数据来自CHORD注册临床试验，该试验纳入24名10个月至16岁患者，20名可评估患者中，治疗24周时80%患者纯音测听阈值降至70dBHL以下，脑干反应阈值≤90dBHL；42%患者听力恢复至正常范围，可听到耳语声；随访48周疗效稳定，无严重安全事件发生。

　　用药方面，Otarmeni为一次性耳蜗内输注给药，需通过外科手术将药物注入耳蜗，单侧耳治疗，不可重复给药。禁忌人群包括对药物成分过敏者、外毛细胞功能受损者、同侧耳有人工耳蜗植入史者、非OTOF基因双等位变异导致的耳聋患者。

　　Otarmeni作为全球首款遗传性耳聋基因疗法，填补了OTOF相关重度耳聋根治性治疗的空白，通过基因修复恢复听觉功能，为患者提供了脱离助听器或人工耳蜗的可能，开启了遗传性耳聋精准治疗新纪元。

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