类风湿关节炎（RA）是一种慢性炎症性自身免疫性疾病，严重影响患者的日常工作和生活，从而影响患者的生活质量。　　JAK抑制剂在RA领域的成功应用，打破了传统风湿类药物和生物药的治疗途径。与传统治疗药物及生物类抗风湿药相比，兼具可改善病情、安全性好、口服用药便捷等优势，为类风湿关节炎治疗提供了新的治疗策略。　　托法替尼作为首个获批上市的口服类风湿关节炎治疗药物，相比较以往的生物制剂多采用皮下注射或静脉输注，托法替布因其口服的给药方式更容易被广大患者所接受。　　一项多中心、开放式的长期研究。纳入病人都参加

　　近年，多种新药陆续在国内获批应用于类风湿关节炎治疗，其中小分子口服靶向药物托法替布因其强效安全、便捷灵活的特点而备受瞩目。托法替布是一种口服小分子靶向药物，作用于细胞内的
JAK 通路，可抑制多种炎性细胞因子，从而达到改善类风湿关节炎症状的目的。　　托法替布于2017 年 CFDA
批准上市，并被写入2018中国类风湿关节炎指南，被推荐用于治疗传统合成改善病情抗风湿药物（csDMARDs）应答不佳的类风湿关节炎患者。　　在类风湿关节炎的临床治疗中，托法替布具有以下优势：　　托法替布快速且持久改善类风湿关节炎患者症状

　　乐伐替尼，又称E7080/仑伐替尼/lenvatinib，商品名：乐卫玛，是由日本的卫材公司研发的多靶点的酪氨酸激酶抑制剂（靶点包括EGFR1、VEGFR2、VEGFR3、RTKs等），通过作用于多个信号通路控制肿瘤生长，抑制肿瘤血管生成，以达到阻止肿瘤进展，促进肿瘤死亡的目的。　　临床数据显示：乐伐替尼的早期应答良好，起效迅速，不仅可以作为一线疗法，还是2-3线治疗的重要选择。目前，乐伐替尼也在国内上市了，又叫仑伐替尼。但由于是进口原研药，乐伐替尼在国内的售价并不便宜。乐伐替尼在国内的价格是16800元/盒，规格是一盒30粒，4mg/粒，至今

　　近几年，肝癌的靶向新药陆续上市，给肝癌患者带来更多的治疗选择，但是部分患者仍然在在使用“老药”多吉美（索拉非尼），而不是采用最新的靶向药进行治疗。多吉美是2007年获批上市的肝癌靶向药，多吉美上市已经超过10年，多吉美单药治疗使肿瘤病灶“缩小”的概率只有2%。　　2017年，肝癌迎来了新药的上市——乐伐替尼（Lenvatinib），乐伐替尼是一个多靶点的药物，主要靶点包括VEGFR-1、VEGFR-2、VEGFR-3、FGFR1、PDGFR、cKit、Ret等。与“老药”多吉美相比，乐伐替尼在肝癌治疗中有效率和总生存期均翻倍，针对中国肝癌患者的总生存

　　伊布替尼（依鲁替尼）是全球首款BTK抑制剂，也是淋巴瘤里头最新的靶向药之一。作为淋巴瘤里面B细胞的重要靶点之一，伊布替尼也不负众望的取得了非常好的疗效，而且针对多种B细胞淋巴瘤都有很好的应答，甚至包括一下罕见病，比如17p缺失的慢淋白血病CLL，华氏巨球蛋白血症WM。　　目前伊布替尼经过FDA批准的适应症一共有6个，其中5个是肿瘤适应症，1个例外是移植性抗宿主病GVHD。5个肿瘤适应症分别是：慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞白血病CLL/SLL，17p缺失慢淋CLL/SLL，套细胞淋巴瘤MCL，华氏巨球蛋白血症WM，边缘区淋巴瘤MZL（包括：

　　不管是对于慢性淋巴细胞白血病、套细胞淋巴瘤，还是华氏巨球蛋白血症的患者，伊布替尼（依鲁替尼）只能起到疾病控制的作用，不能完全治愈疾病，因此需长期持续服用，直至不能耐受副作用或出现疾病进展。　　服药过程中的饮食和用药禁忌：伊布替尼通过肝脏中的一种酶——细胞色素P450 3A代谢。葡萄柚、塞尔维亚橙含有细胞色素P450
3A的抑制剂，会升高伊布替尼血药浓度，从而增加药物毒性，应该避免食用。药物方面：大环内酯类抗生素（泰利霉素、克拉霉素等）和抗真菌药物（酮康唑、伊曲康唑、伏立康唑、泊沙康唑等）也是细胞色素P450

　　白血病大都发生在儿童的身上，然而这种可怕的疾病也有很大的几率发生在成年人的身上。艾曲波帕的研发和上市，一直受到各界的关注。有研究证实了，艾曲波帕用于ITP成年患者安全有效。　　在2/3期试验中，用Eltrombopag（艾曲波帕）治疗慢性/持续性免疫性特发性血小板减少症（ITP）≤6个月即可增加血小板计数、减少出血。　　研究人员进行一非盲的EXTEND研究，评估艾曲波帕用于ITP成年患者的长期安全性和有效性。　　共302位患者参与研究，艾曲波帕的中位持续治疗时间是2.37年（2天-8.87年）。第2周时，血小板计数增长的中位值≥50x109/

　　艾曲波帕是治疗白血病的靶向药，可以通过增加血小板的方式进行抑制疾病。很多人把艾曲波帕与罗米司汀作对比，作为同时增长血小板的药物，两者有什么区别呢？　　在一半的骨髓增生异常综合征（MDS）患者中，有些患者的血小板功能存在缺陷，加之治疗药物如来那度胺和HMA（阿扎胞苷和地西他滨）常会加剧血小板减少。在治疗方面，对于MDS伴随血小板减少症的直接性治疗方法是血小板输注，但反复输注血小板会伴发输注无效。罗米司汀和艾曲波帕（Elbonix）都是刺激血小板产生的药物。　　罗米司汀是一种TPO非序列同源性的Fc-肽结合蛋白。它可

　　虽然艾曲泊帕有副作用但是效果还是很好的，下面我们来看看艾曲泊帕的副作用和处理方法？　　1.艾曲泊帕常见副作用包括头痛（10％），腹泻（9％），肌肉酸痛（5-12％），恶心（4-9％）和疲倦。　　2.服药期间应每两周监测肝功能包括血清丙胺酸转氨酶（ALT或GPT）、天门冬胺酸转氨酶（AST或GOT）和胆红素，剂量稳定后则每月监测一次，对肝功能异常者，则每周监测直到肝功能稳定或回到正常值。　　3.值得注意的是，虽然艾曲泊帕优势明显，但副作用依然存在。艾曲泊帕常见的严重不良反应是出血，且绝大多数出血反应都发生于停药后。另外艾

　　曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂，适用于治疗慢性免疫性（特发性）血小板减少性紫癜患者的血小板减少，对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者。　　2014年2月3日，葛兰素史克宣布，FDA
授予艾曲泊帕突破性治疗药物资格，用于治疗对免疫疗法没有充分响应的严重型再生障碍性贫血 (SAA) 患者的血细胞减少。图片来自网络　　艾曲泊帕是唯一一个获批治疗ITP的口服小分子、非肽类TPO-R激动剂，可显著提升ITP患者血小板计数水平，降低出血事件，减少伴随用药，而且服用方便，大大提升了患者用药依从性。艾曲波帕的起始剂量是

　　2019年国际原发免疫性血小板减少症（ITP）疾病周数据显示，我国成年人群中，ITP发病率为5-10/10万。为了提高公众对ITP的认识，进一步减轻社会疾病负担，国家医疗保障局、人力资源社会保障部公布新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》，将诺华肿瘤血液疾病领域创新药物艾曲泊帕乙醇胺片纳入乙类《药品目录》，用于慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)治疗，将有效缓解ITP患者的经济负担。那么，艾曲泊帕对中国慢性ITP患者疗效如何？　　一项来自中国的多中心、随机、对照III期临床研究（大会摘要号：3760），评估了艾曲泊

　　原发免疫性血小板减少症是一种常见的获得性自身免疫性出血性疾病，主要由于身体内免疫功能异常导致血小板破坏增多和血小板生成减少所致。　　据统计，我国成年人群中，原发免疫性血小板减少症发病率为5-10/10万，多发于60岁以上的老年人、育龄期女性和儿童。极易引发皮肤黏膜出血、颅内出血、胃肠道大量出血等症状，重者会导致死亡。治疗原发免疫性血小板减少症主要是为了提升血小板计数至安全水平、减少或避免出血、改善生活质量。　　上海交大医学院瑞金医院血液科执行主任陈教授在介绍：“目前，我国一些原发免疫性血小板减少症患者

　　ITP，原发免疫性血小板减少症（亦称特发性血小板减少性紫癜），是一种获得性自身免疫性出血性疾病，约占出血性疾病总数的 1/3。我国成人 ITP
年发病率为 5～10/10 万，60 岁以上老年人是该病的高发群体；同时，ITP 也是儿童最常见的出血性疾病。　　临床上，糖皮质激素是治疗ITP常用的一线用药。可是ITP是一种慢性疾病，需长期服药，长期使用糖皮质激素可能产生多种不良反应。　　随着对血小板产生机制的认识加深，我们了解到：血小板的产生经历了造血干细胞和巨核细胞分化、增殖和成熟，最终血小板形成，释放到血液。其中 TPO
是

　　原发免疫性血小板减少症（ITP）又叫做特发性血小板减少性紫癜，主要由于机体内免疫功能异常导致的血小板破坏增多和血小板生成减少所致，是一种常见的获得性自身免疫性出血性疾病，约占出血性疾病总数的1/3。　　据统计，我国成年人群中，ITP发病率为5-10/10万，多发于60岁以上的老年人、育龄期女性和儿童群体。由于ITP患者血小板的减少，极易引发皮肤黏膜出血、颅内出血、胃肠道大量出血等症状，严重的则会死亡。　　因此，ITP是一种“致死性”疾病。在治疗方面，临床及患者仍面临挑战。　　传统的糖皮质激素、丙种球蛋白等一线治疗方

　　卡博替其对于癌症的广泛有效性可以说是比较多的，卡博替尼尚在临床试验的适应症包括：肝癌、软组织肉瘤、非小细胞肺癌、前列腺癌、乳腺癌、卵巢癌、肠癌等。　　目前卡博替尼在肺癌、肾癌、肝癌、甲状腺髓样癌、和实体瘤中均收获了较好的治疗效果，对于骨转移的控制效果尤其突出。　　FDA已经批准卡博替尼适应症包括：用于治疗经治疗后复发的晚期甲状腺髓样癌和索坦治疗失败的晚期肾癌。　　也有部分非小细胞肺癌也会存在相关的靶点，相关临床试验显示，存在相关的靶点的话，有效率是28%，肿瘤控制率接近100%；另外，在肾癌的临床试验

　　卡博替尼的治疗范围也很广，比如甲状腺癌、晚期肾癌和肝癌等。此外患者要注意的就是卡博替尼的副作用，它的副作用包括皮肤毒性、胃肠道毒性，严重出血、高血压、蛋白尿、肾病综合征、可逆性后部白质脑病综合症和生殖毒性。所以卡博替尼治疗期间定期监测尿蛋白，当出现严重副作用时停药。　　不良反应及处理方式　　1. 腹泻　　对症处理：可给予蒙脱石散剂（思密达）、洛哌丁胺（易蒙停），同时对症治疗，用口服补液盐（ORS）预防和纠正脱水、补充电解质，口服维生素。　　2.恶心、呕吐　　对症处理：进清淡易消化食物，少量多餐，少吃

　　一项II 期随机试验，对卡博替尼用于去势难治性前列腺癌患者中的活性进行了评价。在研究中，患者每日100 mg 的 Cabozantinib。根据
RECIST( 实体瘤疗效评价标准 )，在第 12 周时病情稳定的患者被随机分配，服用 cabozantinib 或安慰剂。　　研究人员共招募了 171
例去势难治性前列腺癌患者。根据观察到的卡博替尼（cabozantinib）活性，在较早的阶段即停止了随机分配。研究发现，72%
患者的软组织病灶部位出现消退，而在骨骼扫描中，68% 的可评价患者出现改善，其中包括 12% 的患者出现完全消退。第 12 周时的客观缓解率为 5%，同

　　目前，卡博替尼(cabozantinib)已经被批准用于多种恶性肿瘤。尚在临床实验的适应病症：肝癌、软组织肉瘤、非小细胞肺癌、前列腺癌、乳腺癌、卵巢癌、肠癌等。主要的临床试验：　　肾癌：根据最新的数据研究，卡博替尼(cabozantinib)在肾癌一线的医治中已经刷新了尘封了十几年的数据，完爆肾癌一线使用药——舒尼替尼(sunitinib)。　　临床数据：卡博替尼(cabozantinib)VS舒尼替尼(sunitinib)，有效概率46%VS18%，无进展生存期8.2个月VS
5.6个月，更重要的是总生存期30.3个月VS21.8个月。孟加拉卡博替尼仿制药80mg 更多规格咨询海得康

　　2020年2月，柳叶刀杂志公布了一项临床研究的最新数据，研究的目的是评估卡博替尼在晚期尤文肉瘤和骨肉瘤患者中的活性。　　研究人员进行了一项多中心、单臂、两个阶段的Ⅱ期试验，入组患者均为年满12岁、ECOG评分为0~1的患有晚期尤文肉瘤或骨肉瘤的患者。　　所有患者接受卡博替尼【成人每次60mg，儿童（16岁）每次40mg/m2，每日一次】治疗，直到疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。　　尤文肉瘤患者的主要观察终点是治疗开始后6个月内的最佳客观反应，骨肉瘤患者的主要观察终点是6个月时的客观反应率（ORR）和无进展生存期（PFS）。　

　　卡博替尼(Cabometyx)对晚期尤因肉瘤和骨肉瘤的治疗具有抗肿瘤活性，根据第二期CABONE研究的结果，有必要对该患者人群的潜在新治疗选择进行进一步研究。总体而言，39例(87%)尤因肉瘤患者的中位随访时间为31.3个月和42例(93%)骨肉瘤的患者中位随访时间为31.1个月(95%)
CI(24.4-31.7)可评估疗效。　　十个尤因肉瘤患者(占26%)在6个月时出现客观缓解(95%CI，13-42)，所有缓解均为部分缓解(PR)。在骨肉瘤组中，有5例(12%)有客观反应，均为PR(95%CI，4-26)，有14例(33%)有6个月无进展(95%CI，20)
-50)。　　在1个周期结束时，评估了尤因